Sangamo與Mogrify達成合作 開發(fā)即用型CAR-Treg療法
日前，Mogrify公司和Sangamo Therapeutics聯(lián)合宣布，雙方達成一項合作和特有許可協(xié)議，結(jié)合Mogrify專有的誘導(dǎo)多能干細胞（iPSCs）和胚胎干細胞（ESCs），以及Sangamo的鋅指蛋白（ZFP）基因工程技術(shù)，開發(fā)同種異體的嵌合抗原受體調(diào)節(jié)性T細胞（CAR-Treg）療法。
Tregs是T淋巴細胞的一個亞群，作為免疫系統(tǒng)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子。他們確保免疫系統(tǒng)不會錯誤地傷害健康器官，同時仍然保護身體免受病原微生物的侵害。
CAR-Tregs是一種經(jīng)過基因工程改造后，表達嵌合抗原受體（CAR）的調(diào)節(jié)性T細胞，它們可以精準地靶向自身免疫和炎癥病理位點。Sangamo的CAR-Treg平臺旨在利用CAR和鋅指蛋白（ZFP）技術(shù)對Tregs進行體外基因工程改造，治療自身免疫和炎癥性疾病。
Mogrify的技術(shù)能夠?qū)⑷魏稳祟惣毎愋娃D(zhuǎn)變?yōu)槿魏纹渌祟惣毎愋?。這種轉(zhuǎn)化是利用專有的大數(shù)據(jù)技術(shù)鑒定出的轉(zhuǎn)錄因子或小分子來實現(xiàn)的。iPSCs和ESCs為生產(chǎn)Tregs提供了取之不盡的起始材料，潛在降低產(chǎn)生療法的成本，從而更容易觸達更大的患者群體。
圖片來源：Mogrify公司官網(wǎng)
根據(jù)協(xié)議條款，Mogrify將負責(zé)發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化從iPSCs或ESCs到Tregs的細胞轉(zhuǎn)化技術(shù)。Sangamo期望隨后利用其ZFP基因工程技術(shù)和療法開發(fā)能力，將這些Tregs轉(zhuǎn)化為即用型同種異體CAR-Treg細胞候選療法，并希望繼續(xù)進行臨床開發(fā)，直至注冊用于治療炎癥和自身免疫性疾病。Sangamo將向Mogrify支付預(yù)付款。Mogrify也有資格獲得與開發(fā)和監(jiān)管里程碑以及產(chǎn)品銷售相關(guān)的潛在額外付款。
“這項許可協(xié)議讓Sangamo可以使用Mogrify的細胞轉(zhuǎn)化技術(shù)，為我們開發(fā)即用型同種異體CAR-Treg細胞療法提供更多技術(shù)選擇，”Sangamo細胞療法主管Jason Fontenot先生說：“我們期望這項合作能夠加速我們開發(fā)可擴展的CAR-Treg細胞療法，更快地向炎癥和自身免疫疾病患者提供治療選擇。”
參考資料：
[1] Mogrify and Sangamo announce collaboration and exclusive license agreement for Mogrify’s iPSC- and ESC-derived regulatory T cells. Retrieved April 22, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200421005170/en/
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