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神經(jīng)纖維瘤迎來(lái)新藥Koselugo,有效率達(dá)70%!
2020-04-16
來(lái)源:好醫(yī)友
這種病就像野草,腫瘤不停地冒出來(lái),切完又長(zhǎng),讓人絕望……
“我不能出去,孩子們都非常害怕,他們認(rèn)為我是怪物?!?/span>
孟加拉的Shadot Hossain是一名神經(jīng)纖維瘤患者,這種病使他全身長(zhǎng)滿像泡泡一樣的非癌性腫瘤。由于腫瘤太過(guò)嚴(yán)重,他不能睜眼,生活無(wú)法自理,需要他人照顧飲食起居和大小二便。
其實(shí),年輕時(shí)的Shadot和普通人并無(wú)二致。Shadot的妻子說(shuō):“他13歲在前額發(fā)現(xiàn)了腫瘤。后來(lái),我們結(jié)婚生子,腫瘤都沒(méi)有影響正常的生活,但近幾年病情卻突然迅速惡化。”在政府和愛(ài)心人士的幫助下,Shadot才得以接受治療。
這種可怕的腫瘤,究竟咋回事?
神經(jīng)纖維瘤病簡(jiǎn)稱NF,是一種起源于神經(jīng)嵴細(xì)胞導(dǎo)致多系統(tǒng)損害的常染色體顯性遺傳病,每3000人中就有1人患病。按照發(fā)病率估算,中國(guó)約有50~80萬(wàn)例神經(jīng)纖維瘤患者,每年新增2000~4500例。
該病根據(jù)臨床表現(xiàn)和遺傳學(xué)類型可分為:1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)、2型神經(jīng)纖維瘤病(NF2)和神經(jīng)鞘瘤病。NF1是常見(jiàn)的類型。NF1是因?yàn)楹铣缮窠?jīng)纖維瘤蛋白的NF1基因發(fā)生突變引起的。該基因突變可擾亂RAS/MAPK信號(hào)通路(RAS-RAF-MEK-ERK),進(jìn)而導(dǎo)致腫瘤的生長(zhǎng)。
NF1患者臨床癥狀的典型發(fā)生順序?yàn)椋号D炭Х劝摺⒁父C和/或腹股溝雀斑、Lisch結(jié)節(jié)(虹膜錯(cuò)構(gòu)瘤)和神經(jīng)纖維瘤。如果有骨質(zhì)變化,通常在患者出生后一年內(nèi)出現(xiàn);而癥狀性視神經(jīng)通路膠質(zhì)瘤通常在患者3歲時(shí)發(fā)生;其他腫瘤和神經(jīng)并發(fā)癥,通常在出生后一年開(kāi)始出現(xiàn);在青春期和成年時(shí),還可能發(fā)生高血壓以及腫瘤惡變。
20%~50%的NF1患者腫瘤在神經(jīng)鞘上發(fā)展,導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)。這些PNs可導(dǎo)致疼痛,運(yùn)動(dòng)功能障礙,氣道功能障礙,腸/膀胱功能障礙,還會(huì)毀容,并有可能轉(zhuǎn)變?yōu)閻盒酝庵苌窠?jīng)鞘瘤(MPNST)。
這種疾病長(zhǎng)期以來(lái)被認(rèn)為無(wú)法治愈,直到近來(lái)……
近日,美國(guó)FDA批準(zhǔn)MEK抑制劑Koselugo(Selumetinib)上市,治療2歲及2歲以上的1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童患者,這些患者患有表現(xiàn)出癥狀和/或進(jìn)行性、無(wú)法手術(shù)切除的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)。對(duì)于神經(jīng)纖維瘤病(NF)患者來(lái)說(shuō),這無(wú)疑是一個(gè)重要的里程碑。
作為首款獲批的神經(jīng)纖維瘤治療藥物,Koselugo能選擇性地抑制MEK1和MEK2(MEK是RAS/MAPK信號(hào)通路中的關(guān)鍵蛋白激酶),從而讓失調(diào)的RAS信號(hào)通路恢復(fù)正常,緩解患者的病情。
在Koselugo獲批前,美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(NCI)對(duì)該藥進(jìn)行了全面的臨床試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示:超過(guò)70%的攜帶無(wú)法手術(shù)治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1患者,腫瘤大小縮小了20%~60%。除了肉眼可見(jiàn)的和實(shí)際的腫瘤減少外,患者身體功能也得到改善,疼痛減少,活動(dòng)能力增強(qiáng),情緒和心理狀態(tài)也變好了。在這些患者中,82%的患者緩解持續(xù)時(shí)間達(dá)到了12個(gè)月或以上。
Koselugo的獲批是神經(jīng)纖維瘤病治療領(lǐng)域的巨大進(jìn)步,也為更多制藥公司打開(kāi)了神經(jīng)纖維瘤藥物研發(fā)的大門(mén)。目前,還有多個(gè)MEK抑制劑也在臨床試驗(yàn)中,包括Mirdametinib,相信未來(lái)還會(huì)有更多新藥獲批,幫助神經(jīng)纖維瘤患者重獲新生。
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