君實生物PD-1聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲FDA孤兒藥資格
北京時間2020年3月27日，君實生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗（商品名：拓益，產(chǎn)品代號：JS001）聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤于近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定。
“孤兒藥”，即治療罕見病的藥物。美國在1983年通過《孤兒藥法案》，并在2013年發(fā)布了的修訂版本，對于在美國患者少于20萬人的罕見疾病，授予治療用藥特別的優(yōu)惠權(quán)利。本次獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定將有助于特瑞普利單抗聯(lián)合用藥在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等享受一定的政策支持，包括臨床試驗費(fèi)用的稅收抵免、新藥申請費(fèi)免除及享有7年的市場獨(dú)占權(quán)且不受專利影響，將在一定程度上降低研發(fā)投入，有利于推進(jìn)臨床試驗。
值得注意的是，F(xiàn)DA在給君實生物的批準(zhǔn)文件中指出：此次授予孤兒藥資格認(rèn)證的適應(yīng)癥為“黏膜黑色素瘤”，其范圍比君實生物提交的適應(yīng)癥申請更為廣泛，“不可切除或轉(zhuǎn)移性黏膜黑色素瘤”被包括在此范圍內(nèi)。這意味著特瑞普利單抗有望在更大的治療領(lǐng)域發(fā)揮作用。
黏膜黑色素瘤在白色人種中是一種罕見的黑色素瘤亞型，約占其所有黑色素瘤患者的1.3%；然而，該亞型是亞洲黑色素瘤患者的第二大常見亞型，占比22%~25%。除了更有侵襲性外，容易出現(xiàn)內(nèi)臟轉(zhuǎn)移，黏膜型黑色素瘤目前沒有成熟的治療指南，傳統(tǒng)化療和單藥免疫治療效果都不佳。臨床前研究顯示免疫聯(lián)合治療可協(xié)同抑制腫瘤生長，為黏膜黑色素瘤的治療指出了新的治療方向。
君實生物特瑞普利單抗是我國成功上市的一個國產(chǎn)PD-1藥物，目前在中國獲批適應(yīng)癥為既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
截至目前，君實生物已在全球開展超過30個特瑞普利單藥治療及聯(lián)合治療的臨床試驗，包括14項關(guān)鍵注冊臨床試驗，以及一項正在美國開展的針對多種實體瘤的Ib期臨床試驗，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
