合源生物「納基奧侖賽」獲批臨床，針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡
10月11日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，合源生物納基奧侖賽注射液獲批一項臨床試驗?zāi)驹S可，針對適應(yīng)癥為難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）。納基奧侖賽為靶向CD19嵌合抗原受體自體T（CD19 CAR-T）細(xì)胞注射液。根據(jù)合源生物新聞稿，這也是該產(chǎn)品在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域獲得的第一張IND批件。
今年7月，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》 (NEJM）在線發(fā)表了該產(chǎn)品治療SLE-ITP的研究論文，展現(xiàn)了其良好并持久的療效和安全性。根據(jù)合源生物此前新聞稿介紹，這也是全球范圍內(nèi)首次將CD19 CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于SLE-ITP的治療。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
納基奧侖賽注射液（CNCT19）是靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，于2023年11月獲NMPA正式批準(zhǔn)上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。今年9月，該產(chǎn)品的第二項上市申請也獲得CDE受理，用于治療經(jīng)過二線及以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性達(dá)B細(xì)胞淋巴瘤。
近年來，CAR-T細(xì)胞療法用于自身免疫性疾病正在成為一個有潛力的研究方向，被行業(yè)關(guān)注。合源生物也在探索納基奧侖賽在自身免疫疾病領(lǐng)域的潛力。（相關(guān)閱讀：新篇章！盤點中國10多款自身免疫CAR-T管線）
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）即是一種慢性系統(tǒng)性自身免疫性疾病，常導(dǎo)致全身多器官損害。SLE可引起免疫性血小板減少，在中國SLE患者中占16%，其中相當(dāng)一部分患者對糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑和生物制劑均反應(yīng)不佳，此類患者預(yù)后不佳，長期存在重要臟器出血風(fēng)險，是SLE治療中的一大難點。
根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng)，合源生物正在中國開展一項納基奧侖賽治療難治性自身免疫性疾病的1期探索性臨床研究，評價該產(chǎn)品在難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（狼瘡性腎炎、免疫性血小板減少癥）、難治性ANCN相關(guān)性血管炎和難治性皮肌炎患者中的安全性和耐受性；以及另一項研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），旨在評估納基奧侖賽治療以活動性狼瘡性腎炎或活動性免疫性血小板減少癥為表現(xiàn)的難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者的安全性和初步療效。
今年7月，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》 (NEJM）在線發(fā)表了納基奧侖賽治療SLE-ITP的研究論文。這篇文章報道了一例女性患者。研究表明，納基奧侖賽注射液回輸后CAR-T細(xì)胞在患者體內(nèi)擴增良好，回輸?shù)?8天血液中CD19陽性B細(xì)胞被清除，第三個月時B細(xì)胞重建。血小板計數(shù)治療后的六個月內(nèi)持續(xù)上升，由4×109/L上升到第一個月時的29×109/L 、第三個月75×109/L、第六個月109×109/L，達(dá)到臨床完全緩解，且患者停用了糖皮質(zhì)激素和所有免疫抑制劑。
本次納基奧侖賽獲批臨床研究默示許可，意味著該產(chǎn)品即將在中國開展針對自身免疫性疾病的注冊性臨床研究。
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