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  阿斯利康反義療法「Eplontersen」在華申報上市
  
  2024-09-29 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  9月29日，CDE網站顯示，阿斯利康的反義療法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在華申報上市，用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發(fā)性神經?。ˋTTRv-PN）。
  
  轉甲狀腺素介導的淀粉樣心肌?。ˋTTR-CM）和ATTRv-PN是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，其發(fā)病原因為轉甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經中積聚，形成淀粉樣蛋白原纖維，進而干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內導致周圍神經損傷并伴有運動障礙，如果不進行治療，患者通常會在十年內死亡。據(jù)估計，全球約30-50萬例ATTR-CM患者，ATTRv-PN患者數(shù)量約為4萬例。
  
  Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一種配體偶聯(lián)反義寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少血清TTR的產生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。該藥物已于2023年12月在美國獲批上市。根據(jù)阿斯利康與Ionis達成的全球開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議，兩家公司將在美國聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化Eplontersen，而世界其他地區(qū)（拉丁美洲除外）的開發(fā)和商業(yè)化工作將由阿斯利康完成。
  
  Eplontersen結構
  
  Eplontersen的療效在單臂III期NEURO-TTRansform研究中得到了驗證。該研究納入了168例ATTRv-PN患者，其中144例接受每月1次45mg Eplontersen治療，24例接受每周1次300mg Eplontersen治療。研究的主要終點為①第35/66周血清TTR濃度較基線的百分比變化；②第35/66周改良版神經病變損傷評分+7（mNIS+7，一種衡量神經病變進展的指標）分數(shù)較基線的變化；③第66周Norfolk生活質量-糖尿病神經病變（QoL-DN）問卷評分較基線的變化。
  
  結果顯示，治療65周后，與歷史對照安慰劑組（n=60）相比，Eplontersen組患者的血清TTR濃度顯著降低（-81.7% vs. -11.2%，p<0.001），mNIS+7評分也顯著改善（+0.3分 vs. +25.1分，p<0.001）。此外，Eplontersen組患者的生活質量顯著提高。
  
  安全性方面，Eplontersen組和安慰劑組的嚴重治療期間不良事件（TEAE）發(fā)生率分別為15%和20%，Eplontersen組常見的TEAE包括COVID-19、腹瀉、尿路感染、維生素A缺乏及惡心。
  
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