突破性癌癥CAR-T療法亮相ESMO，優(yōu)卡迪生物研發(fā)
2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會將于當(dāng)?shù)貢r(shí)間9月13日~17日在西班牙巴塞羅那召開。目前，ESMO大會官網(wǎng)已經(jīng)公開了入選迷你口頭報(bào)告（Mini Oral）的摘要結(jié)果。優(yōu)卡迪生物（Unicar-Therapy）開展的ssCART-19治療難治/復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血?。òㄖ袠猩窠?jīng)系統(tǒng)白血病）的新臨床研究進(jìn)展成功入選。
ssCART-19是一款具有沉默IL-6表達(dá)功能的靶向CD19基因工程化自體T細(xì)胞注射液。今年5月，該產(chǎn)品治療難治/復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病已經(jīng)被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種。
根據(jù)ESMO大會官網(wǎng)披露的摘要介紹，盡管近年來CAR-T療法在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中顯示出較好的療效，但嚴(yán)重的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）仍然在限制其廣泛應(yīng)用，特別是在急性淋巴細(xì)胞白血病患者中。因此，優(yōu)卡迪生物開發(fā)了一種自體CD19特異性CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，ssCART-19，它能創(chuàng)新地結(jié)合shRNA技術(shù)沉默IL-6基因，降低細(xì)胞因子釋放的整體強(qiáng)度，從而降低嚴(yán)重CRS/ICANS的發(fā)生率，終提高CAR-T治療的臨床安全性。
本次入選ESMO大會口頭報(bào)告的是ssCART-19在中國成人R/R B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）患者中開展的單臂、開放標(biāo)簽的1期研究。所有患者在ssCART-19輸注前均接受淋巴細(xì)胞清除方案。主要終點(diǎn)是安全性，次要終點(diǎn)是療效。
在該研究中，ssCART-19以1×106/kg、5×106/kg和10×106/kg 3種劑量水平(DL)給藥。截至2023年10月31日數(shù)據(jù)截止日(中位隨訪19.6個(gè)月)，17例患者接受了ssCART-19治療，10例患者(58.8%)的細(xì)胞數(shù)超過50%。安全性數(shù)據(jù)顯示，常見的AEs是淋巴細(xì)胞減少(94.2%)、短暫性中性粒細(xì)胞減少(88.2%)、白細(xì)胞減少(88.2%)、貧血(70.6%)和血小板減少(58.8%)。17例患者中有13例(76.5%)發(fā)生CRS，未發(fā)生4級及以上CRS。DL1組有1例(10.0%)發(fā)生3級CRS。值得注意的是，沒有患者發(fā)生ICANS，沒有報(bào)告因CRS或ICANS造成的死亡病例。
療效數(shù)據(jù)顯示，在可評估療效的患者(n=16)中，3個(gè)月內(nèi)的ORR達(dá)到87.5%，完全緩解（CR）率為62.5%，完全緩解伴血液學(xué)不完全恢復(fù)（CRi）率為25.0%。DL1、DL2和DL3的6個(gè)月中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）比例分別為100.0%、80.0%和0.0%。其中7例患者持續(xù)緩解6個(gè)月以上。此外，在ssCART-19輸注前發(fā)生2級中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤的患者沒有發(fā)生ICANS，并且在ssCART-19治療后持續(xù)緩解。
研究人員認(rèn)為，ssCART-19在成人R/R B細(xì)胞ALL患者中獲得了很高的緩解率，它可以大大提高CAR-T治療的安全性，特別是在中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤患者中。
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