諾誠健華BTK抑制劑獲美國FDA批準3期臨床，治療多發(fā)性硬化
9月8日，諾誠健華宣布，其與美國FDA就BTK抑制劑奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）的臨床開發(fā)進展召開臨床2期結(jié)束會議（EOP2），同意啟動奧布替尼治療原發(fā)進展型多發(fā)性硬化（PPMS）的3期臨床研究，F(xiàn)DA同時建議啟動奧布替尼治療繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）的3期臨床研究，以解決多發(fā)性硬化（MS）患者尚未滿足的巨大醫(yī)療需求。
MS是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會異常攻擊神經(jīng)細胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導致殘疾。大多數(shù)MS患者在20~40歲時會開始經(jīng)歷首次癥狀，使該疾病成為年輕人非創(chuàng)傷性殘疾的主要原因。
根據(jù)多發(fā)性硬化國際聯(lián)合會（MSIF）發(fā)布的數(shù)據(jù)，目前全球超過280萬人罹患多發(fā)性硬化。大部分患者最初被診斷為復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（RRMS），大部分RRMS 患者最終會轉(zhuǎn)變?yōu)槔^發(fā)進展型多發(fā)性硬化 （SPMS）。大約15%的患者被診斷為原發(fā)進展型多發(fā)性硬化（PPMS），其特點是癥狀從發(fā)病開始不斷惡化，沒有明顯的復發(fā)或緩解。目前缺乏針對進展型多發(fā)性硬化（PMS） 的有效療法，主要是因為很大程度上很難干預中樞神經(jīng)系統(tǒng)以及針對PMS的神經(jīng)病理過程，因此存在巨大未滿足的醫(yī)療需求。
根據(jù)諾誠健華新聞稿介紹，奧布替尼是一款具有高選擇性和血腦屏障穿透能力的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可在中樞神經(jīng)系統(tǒng)實現(xiàn)高靶點占有率。BTK作為B細胞受體信號通路中的一個關(guān)鍵激酶，對B淋巴細胞、巨噬細胞及小膠質(zhì)等參與MS病理過程的免疫細胞的發(fā)育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。
在血液腫瘤領域，奧布替尼已經(jīng)在中國獲批用于慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、套細胞淋巴瘤(MCL) 、邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）等適應癥。在自身免疫性疾病領域，奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的3期注冊臨床快速推進中，奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）的全球2期臨床研究，以及在中國治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）2期研究都已獲得概念驗證（PoC），奧布替尼治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的2期臨床試驗正在進行中。
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