武田血友病新藥「伏尼凝血素α」在中國獲批上市
今日（8月5日），中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)新公示，武田（Takeda）申報的注射用vonicog alfa（注射用伏尼凝血素α）上市申請已獲得批準(zhǔn)。根據(jù)武田發(fā)布的公開資料，注射用vonicog alfa是一款重組血管性血友病因子，本次在中國獲批的適應(yīng)癥為用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。
圖片截圖來源：NMPA官網(wǎng)
血管性血友病是常見的遺傳性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數(shù)量減少或質(zhì)量異常。當(dāng)血管性血友病因子發(fā)生功能障礙或缺乏時，血液無法有效凝固，患者會出現(xiàn)不同程度的出血表現(xiàn)，嚴(yán)重者可發(fā)生內(nèi)臟出血。此外，需要接受手術(shù)的血管性血友病患者面臨著更高的出血風(fēng)險以及發(fā)生血栓等并發(fā)癥風(fēng)險，亟需更高效的出血管理方案以滿足患者迫切臨床治療需求。
作為人體重要的血漿成分之一，血管性血友病因子具有介導(dǎo)血小板黏附至血管損傷部位，以及作為凝血因子Ⅷ（FⅧ）的載體，具有穩(wěn)定凝血因子Ⅷ的作用。注射用vonicog alfa正是一款重組血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚體，含有超大多聚體，半衰期長，可有效實現(xiàn)血管性血友病的替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法。
根據(jù)武田早前發(fā)布的新聞稿，注射用vonicog alfa已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等地獲批上市，用于血管性血友病成人患者的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。2023年1月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）受理了注射用vonicog alfa的上市申請，并將其納入優(yōu)先審評，用于診斷為血管性血友病的成人患者（年齡為18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。
注射用vonicog alfa的治療效果已在臨床試驗中得到驗證。在3期按需治療臨床試驗中，研究人員評估了注射用vonicog alfa針對血管性血友病成人患者的止血療效，并研究了該產(chǎn)品聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制情況。試驗數(shù)據(jù)顯示，所有注射用vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件均得到控制，療效評分為極好或良好，且所有嚴(yán)重程度的出血事件均得到控制。
在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，研究人員也評估了重度血管性血友病成人患者擇期外科手術(shù)中，注射用vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性。試驗結(jié)果顯示，受試者在大手術(shù)和小手術(shù)的總體止血療效為100%（15/15）。其中，60%手術(shù)總體止血療效為極好，40%手術(shù)總體止血療效為良好。
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