元羿生物授權(quán)引進(jìn)癲癇藥澤元安獲批
7月16日，元羿生物宣布，公司授權(quán)引進(jìn)并商業(yè)化的澤元安（加那索龍口服混懸劑，Ganaxolone）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療2歲及以上細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶5（CDKL5）缺乏癥患者癲癇發(fā)作，成為目前國(guó)內(nèi)一個(gè)獲批用于治療CDKL5缺乏癥（或稱為“希舞綜合征”）患者癲癇發(fā)作的藥物。
CDKL5缺乏癥是由位于X染色體的CDKL5基因功能缺失性突變導(dǎo)致的遺傳性神經(jīng)發(fā)育性疾病，該病發(fā)病早，患者多在出生后1-10周發(fā)病，癲癇發(fā)作難以控制，嚴(yán)重?fù)p傷嬰幼兒大腦發(fā)育與健康，患者通常還存在嚴(yán)重運(yùn)動(dòng)發(fā)育滯后、智力障礙、睡眠障礙、腦性視覺損傷及胃腸道功能異常等癥狀，其他常見共患病包括進(jìn)食問題、自主神經(jīng)功能障礙、孤獨(dú)癥樣表現(xiàn)以及感染（以呼吸道感染最為常見）等。
目前， CDKL5缺乏癥的癲癇發(fā)作主要通過傳統(tǒng)抗癲癇發(fā)作藥物、生酮飲食、迷走神經(jīng)刺激等方法進(jìn)行對(duì)癥治療，但這些治療方案療效有限，隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)，療效逐漸降低，并存在安全性挑戰(zhàn)。
澤元安是一款靶向GABAA受體的正向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，是首個(gè)獲得美國(guó)食藥監(jiān)局（FDA）批準(zhǔn)用于CDKL5缺乏癥患者群體的療法，曾獲FDA罕見病資格和兒童罕見疾病資格認(rèn)定。2年長(zhǎng)期開放性研究結(jié)果顯示，使用澤元安的患者中，30%—50%患者癲癇發(fā)作頻次下降≥50%，近10%的患者實(shí)現(xiàn)了3個(gè)月內(nèi)無發(fā)作。 該藥于2022年由元羿生物授權(quán)引進(jìn)國(guó)內(nèi)。目前，該療法已在美國(guó)、歐盟等國(guó)家和地區(qū)獲批。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
