阿爾茲海默病再迎新藥，數(shù)據(jù)突顯早期啟動治療重要性
當?shù)貢r間2024年7月2日，美國藥企禮來（LLY.US）公告稱，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了其阿爾茲海默病新藥Kisunla（通用名：donanemab，多奈單抗），用于治療出現(xiàn)阿爾茲海默病早期癥狀的成年人，包括輕度認知障礙（MCI）患者以及處于輕度癡呆階段的AD患者。這些患者需被確認存在淀粉樣蛋白病理。
禮來新聞稿稱，Kisunla是首個有證據(jù)表明在淀粉樣斑塊清除后可停止治療的淀粉樣斑塊靶向療法，因此預計該療法可以降低治療成本并減少輸液次數(shù)。
阿爾茲海默?。ˋlzheimer'sdisease，AD）是以進行性認知功能障礙和精神行為損害為特征的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，臨床上表現(xiàn)為記憶下降、失語、人格和行為改變等。它也被認為是研發(fā)黑洞，全球藥企投入巨額研發(fā)資金，但成功者寥寥。
Kisunla是美國FDA批準上市的第二款阿爾茲海默病新藥，第一款是日本衛(wèi)材藥業(yè)（Eisai）和美國渤健公司（BIIB.US）聯(lián)合開發(fā)的Leqembi（通用名：lecanemab，侖卡奈單抗）。2024年1月，Leqembi在中國獲批上市（商品名：樂意保），2024年6月28日，衛(wèi)材中國公告其正式在中國上市。
據(jù)禮來公告，Kisunla的價格為695.65美元/瓶，其6個月、12個月、18個月治療費用分別為1.25萬美元、3.2萬美元、4.87萬美元。禮來稱，當患者達到預定的淀粉樣斑塊清除標準，可以停止使用Kisunla。根據(jù)淀粉樣蛋白水平，17%的患者在6個月時完成治療，47%的患者在12個月時完成治療，69%的患者在18個月時完成治療，費用因此不同。在美國，Leqembi的年治療費用約為2.65萬美元，沒有停藥方案。兩種藥物在使用頻率上也不同，Kisunla每月使用一次，Leqembi每兩周使用一次。
據(jù)禮來公告，Kisunla的獲批是基于一項III期臨床試驗（TRAILBLAZER-ALZ2）的結(jié)果，其顯示，疾病進展早期的患者使用Kisunla的效果較好。在18個月的試驗期內(nèi)，參與者被分到兩組人群中進行分析：疾病進展較早期的一組（具有低至中等水平的tau蛋白）和整體人群，包括低、中和高tau水平受試者。在疾病進展較早的人群中，接受Kisunla治療的患者在綜合阿爾茲海默病評分量表（iADRS，包含記憶、思維和日常功能的衰退速度）與安慰劑相比顯著減緩了35%。依據(jù)iADRS量表，在整體人群中，藥物治療則顯著減緩了22%。在兩組受試者中，接受Kisunla治療的受試者比接受安慰劑的受試者疾病進展至下一臨床階段的風險降低39%。
18個月時，在所有受試人群中，治療使淀粉樣斑塊平均減少84%，此數(shù)值在安慰劑組患者中僅為1%。約一半的受試者在12個月時達到預定的淀粉樣斑塊清除標準，約每10名受試者中有7名在18個月時可達到此閾值。
支持Leqembi獲批上市的是III期臨床試驗（CLARITYAD）的結(jié)果，與安慰劑相比，使用Lecanemab治療18個月后，患者的認知和記憶功能下降的速度減慢了27%。這項臨床試驗主要根據(jù)臨床癡呆評定量表（CDR-SB）來評估患者的認知和記憶功能。
安全性方面，兩種藥物均存在淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（ARIA）的副作用。此前FDA推遲批準Kisunla的上市申請，一個重要的原因就是希望進一步了解其安全性。
此次Kisunla獲批上市對臨床有何意義？兩個備受期待的阿爾茲海默病新藥上市，將對阿爾茲海默病的研究和治療產(chǎn)生什么影響？7月3日，澎湃科技專訪了復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師郁金泰教授，他長期從事阿爾茲海默病的臨床和基礎(chǔ)研究，建立了中國人阿爾茲海默病生物標記和生活方式研究（CABLE）隊列，牽頭聯(lián)合多國權(quán)威專家制定首個阿爾茲海默病循證預防指南。
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