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  全球一款基因編輯療法公布長(zhǎng)期數(shù)據(jù)
  
  2024-06-19 來(lái)源：澎湃新聞
  
  
  
  當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年6月14日，由美國(guó)生物技術(shù)公司福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士藥企CRISPR Therapeutics（CRSP.US）共同研發(fā)的基因編輯療法Casgevy公布新長(zhǎng)期數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)來(lái)自在臨床試驗(yàn)中接受了Casgevy治療的100多名患者，包括46名重度鐮刀型細(xì)胞貧血病（SCD）患者，56名輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）患者，至長(zhǎng)隨訪時(shí)間已經(jīng)超過(guò)5年。
  
  當(dāng)?shù)貢r(shí)間2023年11月16日，Casgevy獲英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）有條件上市許可，用于治療12歲及以上的 SCD 和 TDT 患者，成為全球一款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。
  
  基因編輯是一種能夠比較精確地對(duì)生物體基因組的特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的基因工程技術(shù)，理論上具有“一次治療，終身治愈”的潛力。但由于它是一項(xiàng)新興技術(shù)，長(zhǎng)期效果仍有待觀察，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）要求接受DNA基因編輯療法治療的患者隨訪至少15年。
  
  Vertex此次公布的數(shù)據(jù)顯示，在39名隨訪至少16個(gè)月、可評(píng)估的SCD患者中，36名在連續(xù)12個(gè)月內(nèi)沒(méi)有發(fā)生血管閉塞危象（VOCs），平均無(wú)VOC持續(xù)時(shí)間為27.9個(gè)月，至長(zhǎng)為54.8個(gè)月，38人在12個(gè)月內(nèi)未因VOCs住院。
  
  在52名隨訪至少16個(gè)月、可評(píng)估的TDT患者中，49人在連續(xù)12個(gè)月內(nèi)無(wú)需輸血且加權(quán)平均血紅蛋白水平至少為9 g/dL，患者平均無(wú)需輸血持續(xù)時(shí)間為31個(gè)月，至長(zhǎng)為59.4個(gè)月。所有患者在隨訪期內(nèi)均無(wú)須輸血。
  
  參與試驗(yàn)的SCD和TDT患者都報(bào)告在身體、情感、社交/家庭和功能健康以及整體健康狀況方面的持續(xù)改善，這些改善具有臨床意義。此外，SCD和TDT患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的編輯水平隨著時(shí)間的推移保持穩(wěn)定，表明長(zhǎng)期造血干細(xì)胞編輯成功。Casgevy的安全性概況與使用布司他芬進(jìn)行髓細(xì)胞清除和自體造血干細(xì)胞移植的安全性一致。
  
  Vertex稱(chēng)，這些長(zhǎng)期療效結(jié)果與之前報(bào)告的主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)分析一致，該療法繼續(xù)顯示出具有持久和穩(wěn)定胎兒血紅蛋白（HbF）水平和等位基因編輯的轉(zhuǎn)化性臨床益處。
  
  Casgevy是一款自體細(xì)胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對(duì)來(lái)自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白——一種健康的、攜帶氧氣的血紅蛋白。
  
  支持Casgevy在英國(guó)獲批的臨床試驗(yàn)顯示，在針對(duì)SCD的試驗(yàn)中，29名參與試驗(yàn)時(shí)間足夠長(zhǎng)、有資格進(jìn)行主要療效中期分析的患者中，有28人在治療12個(gè)月內(nèi)沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重疼痛；在針對(duì)TDT的試驗(yàn)中，42名參與試驗(yàn)時(shí)間足夠長(zhǎng)、有資格進(jìn)行主要療效中期分析的患者中，39人在治療至少一年內(nèi)不需要輸血，另外3人的輸血需求減少70%以上。
  
  在MHRA批準(zhǔn)該藥物上市后，美國(guó)FDA于2023年12月與2024年1月先后批準(zhǔn)Casgevy用于治療SCD和TDT患者。據(jù)Vertex 2024年第一季度財(cái)報(bào)，該療法還進(jìn)入了歐盟、沙特阿拉伯、巴林王國(guó)市場(chǎng)，截至2024年4月中旬，Vertex已在全球激活超過(guò)25個(gè)授權(quán)治療中心，所有地區(qū)的多名患者已開(kāi)始細(xì)胞采集。
  
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