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針對(duì)百年頑疾“漸凍癥”,這款小核酸藥物在中國(guó)獲批臨床
2024-05-17
來(lái)源:醫(yī)藥觀瀾
2024年5月15日消息,致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物的新銳公司——中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布,其研發(fā)的一款小核酸藥物RAG-17獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可,擬用于治療成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突變引起的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)。ALS也就是大家常說(shuō)的“漸凍癥”。這是中美瑞康小核酸藥物研發(fā)管線的又一進(jìn)程,也是ALS創(chuàng)新治療藥物研發(fā)領(lǐng)域的又一進(jìn)展。
RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA(siRNA)。據(jù)中美瑞康新聞稿介紹,RAG-17可以高效遞送到中樞神經(jīng)系統(tǒng),有望通過(guò)降低SOD1蛋白表達(dá),為SOD1基因突變的 ALS患者帶來(lái)更好的治療效果。在臨床前研究中,RAG-17已表現(xiàn)出顯著延緩動(dòng)物的發(fā)病時(shí)間、延長(zhǎng)生存時(shí)間和改善運(yùn)動(dòng)能力的潛力。
此次在中國(guó)獲批的這項(xiàng)臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估RAG-17在攜帶SOD1突變的ALS患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。值得一提的是,早在2023年3月,RAG-17曾獲美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格,并在之后獲得FDA的臨床試驗(yàn)許可,用于ALS的治療研究。
ALS是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病,以運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害為突出表現(xiàn)。運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元從大腦延伸到脊髓,從脊髓延伸到全身肌肉,掌控自主運(yùn)動(dòng)和肌肉控制。而ALS導(dǎo)致這些運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元隨著時(shí)間的推移而退化,直到死亡。當(dāng)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡時(shí),大腦無(wú)法再啟動(dòng)和控制肌肉運(yùn)動(dòng)。而當(dāng)自主肌肉活動(dòng)逐漸受到影響時(shí),人們可能會(huì)失去說(shuō)話(huà)、進(jìn)食、移動(dòng)和呼吸的能力,就像被“凍住”了一般。
圖片來(lái)源:123RF
來(lái)自ALS協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)顯示,ALS患者的平均生存時(shí)間為2至5年,也有一些患者生存期可能更長(zhǎng)。對(duì)于ALS發(fā)病的原因,來(lái)自Mayo Clinic的數(shù)據(jù)顯示,約10%的ALS患者可以確定是家族性遺傳原因,其他患病原因尚不清楚,研究人員還在繼續(xù)研究且大多理論集中在基因和環(huán)境因素的復(fù)雜相互作用方面。家族性遺傳ALS可由多種基因的突變引起,SOD1是常見(jiàn)的突變基因之一。
盡管“漸凍癥”已被發(fā)現(xiàn)200多年,但截止目前還沒(méi)有治愈的方法。近30年來(lái)一些治療藥物逐步面世,例如利魯唑(riluzole)、依達(dá)拉奉(edaravone)、AMX0035(Relyvrio)和托夫生(tofersen)等等。這是ALS治療研究領(lǐng)域的重要突破,然而現(xiàn)有方法還不能完全阻止或逆轉(zhuǎn)患者的神經(jīng)退行性病變。
而隨著ALS領(lǐng)域得到了業(yè)界更多關(guān)注,近年來(lái)研發(fā)投入也在加速。公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示,目前全球已有超過(guò)100款A(yù)LS候選藥物處于臨床開(kāi)發(fā)階段。我們期待更多創(chuàng)新療法研發(fā)順利,早日來(lái)到患者身邊。
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