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  只需一針，長(zhǎng)期改善視力！這款基因療法1/2期臨床結(jié)果積極
  
  2024-05-11 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  5月9日，天澤云泰宣布在今年美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上以口頭報(bào)告形式公布了VGR-R01治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性的臨床1/2期新數(shù)據(jù)。VGR-R01是一款視網(wǎng)膜下腔注射給藥的基因治療產(chǎn)品，它的作用原理為一種基因替代療法。在用藥方式上，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長(zhǎng)期療效。
  
  結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）是一種常染色體隱性遺傳的進(jìn)展性視網(wǎng)膜變性疾病。大多數(shù)BCD患者在20~40歲發(fā)病，出現(xiàn)夜盲及視力下降等癥狀，并在50~60歲發(fā)展為法定盲人。BCD目前仍缺乏有效的臨床治療手段。BCD的致病基因是位于4q35的CYP4V2，后者編碼一種與脂肪代謝相關(guān)的蛋白酶，其在視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）中高度表達(dá)，具有脂肪酸羥化酶活性。
  
  VGR-R01是一款視網(wǎng)膜下注射的基因治療產(chǎn)品，擬用于治療CYP4V2基因突變導(dǎo)致的BCD患者。它的作用原理為一種基因替代療法，通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射給藥，AAV衣殼蛋白介導(dǎo)RPE細(xì)胞的轉(zhuǎn)導(dǎo)，將基因表達(dá)盒遞送至細(xì)胞核。VGR-R01表達(dá)盒以游離DNA的形式存在，在RPE細(xì)胞表達(dá)CYP4V2蛋白，從而重建細(xì)胞的脂肪酸羥化酶活性。
  
  根據(jù)天澤云泰新聞稿介紹，VGR-R01通過(guò)糾正患者視網(wǎng)膜內(nèi)的脂肪酸代謝障礙，以期預(yù)防或改善RPE細(xì)胞、感光細(xì)胞和脈絡(luò)膜的結(jié)構(gòu)及功能損傷，實(shí)現(xiàn)糾正視力損傷、保護(hù)殘存視功能、延緩視力惡化的臨床效果。
  
  本次公布的1/2期臨床研究結(jié)果顯示，在視力改善方面，截至2024年3月，低、中、高劑量組患者分別隨訪6~9個(gè)月時(shí)，目標(biāo)眼較佳矯正視力（BCVA）與基線相比分別改善了0.267、0.422、0.547logMAR，相當(dāng)于分別提高13、21和27個(gè)ETDRS字母；66.7%（8/12）的受試者目標(biāo)眼BCVA有顯著改善，即降低≥0.3logMAR，相當(dāng)于提高15個(gè)ETDRS字母；其中4例受試者（中劑量組、高劑量組各2例）基線時(shí)無(wú)法看清視力表上的字母，即BCVA是指數(shù)（CF, 1.9logMAR）或手動(dòng)（HM, 2.3 logMAR），均在術(shù)后顯著提高（至多能識(shí)別40個(gè)字母）。
  
  功能性視力改善結(jié)果顯示，低、中、高劑量組目標(biāo)眼多亮度移動(dòng)測(cè)試（MLMT）評(píng)分平均變化約1~2分。41.7%（5/12）的受試者有顯著改善（提高≥2分），提示在昏暗環(huán)境下功能視力有顯著獲益。安全性數(shù)據(jù)顯示，VGR-R01具有良好的耐受性和安全性。
  
  根據(jù)研究者得出的結(jié)論，該臨床研究證明，視網(wǎng)膜下注射VGR-R01能夠顯著改善患者視力或增強(qiáng)昏暗環(huán)境下的功能性視力，達(dá)到矯正視力損害或保護(hù)殘余視覺(jué)功能的積極效果。
  
  根據(jù)天澤云泰于去年9月發(fā)布的新聞稿介紹，在1/2期臨床研究初步有效性數(shù)據(jù)顯示，爬坡階段各劑量組的VGR-R01均能迅速逆轉(zhuǎn)或控制疾病進(jìn)展，平均病程已超十年的BCD患者仍可提高BCVA，或改善昏暗環(huán)境下的功能性視覺(jué)（移動(dòng)性測(cè)試評(píng)分），從而提升生活質(zhì)量。天澤云泰項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)擬與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論該產(chǎn)品的進(jìn)一步開發(fā)和上市計(jì)劃，努力推動(dòng)產(chǎn)品更快上市。
  5月9日，天澤云泰宣布在今年美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上以口頭報(bào)告形式公布了VGR-R01治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性的臨床1/2期新數(shù)據(jù)。VGR-R01是一款視網(wǎng)膜下腔注射給藥的基因治療產(chǎn)品，它的作用原理為一種基因替代療法。在用藥方式上，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長(zhǎng)期療效。
  
  結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）是一種常染色體隱性遺傳的進(jìn)展性視網(wǎng)膜變性疾病。大多數(shù)BCD患者在20~40歲發(fā)病，出現(xiàn)夜盲及視力下降等癥狀，并在50~60歲發(fā)展為法定盲人。BCD目前仍缺乏有效的臨床治療手段。BCD的致病基因是位于4q35的CYP4V2，后者編碼一種與脂肪代謝相關(guān)的蛋白酶，其在視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）中高度表達(dá)，具有脂肪酸羥化酶活性。
  
  VGR-R01是一款視網(wǎng)膜下注射的基因治療產(chǎn)品，擬用于治療CYP4V2基因突變導(dǎo)致的BCD患者。它的作用原理為一種基因替代療法，通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射給藥，AAV衣殼蛋白介導(dǎo)RPE細(xì)胞的轉(zhuǎn)導(dǎo)，將基因表達(dá)盒遞送至細(xì)胞核。VGR-R01表達(dá)盒以游離DNA的形式存在，在RPE細(xì)胞表達(dá)CYP4V2蛋白，從而重建細(xì)胞的脂肪酸羥化酶活性。
  
  根據(jù)天澤云泰新聞稿介紹，VGR-R01通過(guò)糾正患者視網(wǎng)膜內(nèi)的脂肪酸代謝障礙，以期預(yù)防或改善RPE細(xì)胞、感光細(xì)胞和脈絡(luò)膜的結(jié)構(gòu)及功能損傷，實(shí)現(xiàn)糾正視力損傷、保護(hù)殘存視功能、延緩視力惡化的臨床效果。
  
  本次公布的1/2期臨床研究結(jié)果顯示，在視力改善方面，截至2024年3月，低、中、高劑量組患者分別隨訪6~9個(gè)月時(shí)，目標(biāo)眼較佳矯正視力（BCVA）與基線相比分別改善了0.267、0.422、0.547logMAR，相當(dāng)于分別提高13、21和27個(gè)ETDRS字母；66.7%（8/12）的受試者目標(biāo)眼BCVA有顯著改善，即降低≥0.3logMAR，相當(dāng)于提高15個(gè)ETDRS字母；其中4例受試者（中劑量組、高劑量組各2例）基線時(shí)無(wú)法看清視力表上的字母，即BCVA是指數(shù)（CF, 1.9logMAR）或手動(dòng)（HM, 2.3 logMAR），均在術(shù)后顯著提高（至多能識(shí)別40個(gè)字母）。
  
  功能性視力改善結(jié)果顯示，低、中、高劑量組目標(biāo)眼多亮度移動(dòng)測(cè)試（MLMT）評(píng)分平均變化約1~2分。41.7%（5/12）的受試者有顯著改善（提高≥2分），提示在昏暗環(huán)境下功能視力有顯著獲益。安全性數(shù)據(jù)顯示，VGR-R01具有良好的耐受性和安全性。
  
  根據(jù)研究者得出的結(jié)論，該臨床研究證明，視網(wǎng)膜下注射VGR-R01能夠顯著改善患者視力或增強(qiáng)昏暗環(huán)境下的功能性視力，達(dá)到矯正視力損害或保護(hù)殘余視覺(jué)功能的積極效果。
  
  根據(jù)天澤云泰于去年9月發(fā)布的新聞稿介紹，在1/2期臨床研究初步有效性數(shù)據(jù)顯示，爬坡階段各劑量組的VGR-R01均能迅速逆轉(zhuǎn)或控制疾病進(jìn)展，平均病程已超十年的BCD患者仍可提高BCVA，或改善昏暗環(huán)境下的功能性視覺(jué)（移動(dòng)性測(cè)試評(píng)分），從而提升生活質(zhì)量。天澤云泰項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)擬與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論該產(chǎn)品的進(jìn)一步開發(fā)和上市計(jì)劃，努力推動(dòng)產(chǎn)品更快上市。
  
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