治療帕金森病等！這款基因療法獲批臨床
4月19日，天澤云泰（Vitalgen）宣布該公司及其全資子公司泰昶生物自主研發(fā)和生產(chǎn)的1類新藥VGN-R09b在中國獲得臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療原發(fā)性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）。VGN-R09b是一款采用AAV遞送雙基因策略的基因療法，本次獲批注冊臨床，意味著這款針對常見病的基因療法取得重要進(jìn)展。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
帕金森病是一種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病，由大腦神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，可導(dǎo)致多巴胺水平降低。這種病通常開始表現(xiàn)為單手震顫，其它癥狀還包括肌肉僵硬、痙攣和運動障礙。
芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥是由于編碼人芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）的DDC基因中存在致病性突變，而AADC負(fù)責(zé)使左旋多巴和5-羥基色氨酸分別形成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺、5-羥色胺的脫羧酶。AADC的缺失影響了控制交感神經(jīng)系統(tǒng)、情緒、認(rèn)知及運動協(xié)調(diào)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)的合成，表現(xiàn)為運動功能障礙、智力障礙和警覺性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀，并有過早死亡的危險。
天澤云泰成立于2020年，致力于將前沿的基因及細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化為臨床可及的治療方法。該公司正在通過基因替代、基因調(diào)控等策略，開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝及血液系統(tǒng)、眼科等疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新基因治療藥物。
根據(jù)天澤云泰新聞稿介紹，VGN-R09b使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的AADC為基礎(chǔ)，旨在恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。該產(chǎn)品通過局部紋狀體注射的方式，使藥物能夠直接作用于發(fā)病部位，減少全身給藥劑量，從而減少相應(yīng)的免疫反應(yīng)等不良反應(yīng)。從理論上說，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長期療效。
此前的研究表明，紋狀體內(nèi)注射VGN-R09b呈劑量依賴性地改善帕金森病動物模型的運動障礙，保護多巴胺能神經(jīng)元，并提高AADC活性。此外，在VGN-R09b針對AADC的首個臨床研究中，接受治療后的患兒身體各項運動功能與智力提升明顯，其中較早接受治療的患兒已經(jīng)實現(xiàn)了無他人支撐抬頭的重要進(jìn)展。
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