馴鹿生物CAR-T產(chǎn)品在美國獲批臨床，針對自免疾??！
4月5日，馴鹿生物宣布，其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）獲美國FDA默示許可，擬用于治療難治性全身型重癥肌無力（gMG）。該產(chǎn)品此項(xiàng)適應(yīng)癥中國IND于今年1月份已獲中國NMPA批準(zhǔn)。
重癥肌無力（MG）是一種由自身抗體介導(dǎo)的神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙疾病，主要臨床表現(xiàn)為局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生巨大的負(fù)面影響，且肌無力危象導(dǎo)致的吞咽或呼吸困難會(huì)危及生命。MG的主要致病抗體包括乙酰膽堿受體（AChR）、肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）及低密度脂蛋白受體相關(guān)蛋白4（LRP4）抗體。
此前，一項(xiàng)研究者發(fā)起的探索性臨床研究評價(jià)了伊基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)/難治性抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病的安全性和有效性。該研究中入組了2例難治性MG受試者，其中1例受試者為33歲女性，AChR-IgG和Titin-IgG陽性，入組前21個(gè)月接受了胸腺切除術(shù)治療，經(jīng)膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及靶向CD20單抗治療仍未達(dá)到臨床緩解；另1例受試者為60歲女性，MuSK-IgG4陽性，20年病史，既往接受過激素、免疫抑制劑、靶向CD20單抗等多種治療無效。2例受試者分別接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奧侖賽注射液單次回輸治療。
該研究結(jié)果今年2月在國際學(xué)術(shù)期刊EMBO Molecular Medicine正式發(fā)表。有效性數(shù)據(jù)顯示，2例受試者的臨床癥狀持續(xù)改善超過18個(gè)月。安全性方面，2例受試者中，僅1例受試者發(fā)生了1級的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），未發(fā)生免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），≥3級的血細(xì)胞減少均在回輸后4周內(nèi)恢復(fù)。相較于在多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥研究中的安全性譜，未發(fā)現(xiàn)新的安全性風(fēng)險(xiǎn)，且安全性更優(yōu)。
本項(xiàng)臨床研究的主要研究者，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院王偉教授表示：“自身免疫疾病現(xiàn)有治療手段有限，難以治愈，反復(fù)發(fā)作，會(huì)給患者及家屬帶來身體上和心理上的極大負(fù)擔(dān)。我們和馴鹿生物合作，率先將BCMA CAR-T這一先進(jìn)的細(xì)胞療法應(yīng)用到包括MG在內(nèi)的多種嚴(yán)重的自身免疫疾病中，并取得了非常好的臨床療效，在國際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊發(fā)表了多篇研究論文。此次伊基奧侖賽注射液自免適應(yīng)癥重癥肌無力美國IND的獲批，代表了FDA對于我們研究方向具有的潛在臨床價(jià)值的又一次肯定。我們將進(jìn)一步探索BCMA CAR-T在更多難治性自身免疫性疾病的應(yīng)用?！?/span>
馴鹿生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官張金華女士表示，很高興伊基奧侖賽注射液重癥肌無力適應(yīng)癥在美國獲批臨床。這是馴鹿在美國取得的CAR-T應(yīng)用在自免領(lǐng)域的臨床批件。馴鹿生物將積極推進(jìn)伊基奧侖賽在美國的臨床進(jìn)程，為全球的重癥肌無力病人提供更高效、持久的治療方案。
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