用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤CAR-T產(chǎn)品獲批上市！
3月1日，科濟(jì)藥業(yè)宣布國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“NMPA”）已經(jīng)正式批準(zhǔn)賽愷澤（澤沃基奧侖賽注射液，產(chǎn)品編號(hào)：CT053，一種針對(duì)BCMA的自體CAR-T候選產(chǎn)品）的新藥上市申請(qǐng)（“NDA”），用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。
賽愷澤®中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)主要研究者、北京朝陽(yáng)醫(yī)院血液科主任醫(yī)師陳文明教授表示：“在傳統(tǒng)治療方式下，復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后較差，且治療選項(xiàng)很少。這些患者存在巨大的未被滿足的臨床需求，亟需一種有效、安全和方便的治療方法。賽愷澤®的獲批為我們臨床醫(yī)生提供了更多選擇，也給患者帶來了新的希望。”
賽愷澤®中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)主要研究者、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任醫(yī)師傅琤琤教授表示：“從已發(fā)表的LUMMICAR-1研究結(jié)果來看，賽愷澤®在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出了深度且持久的療效，總體耐受性良好。非常欣慰能看到賽愷澤®成功獲批上市，也期待它未來惠及更多患者，幫助患者獲得高質(zhì)量的長(zhǎng)期生存?！?/span>
科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示：“在科濟(jì)成立十年之際，我非常高興宣布賽愷澤®成功獲批上市，這是公司發(fā)展歷程中的重要里程碑，也是對(duì)我們團(tuán)隊(duì)不懈努力的較好回饋，衷心感謝團(tuán)隊(duì)成員、研究者、患者以及社會(huì)各界的支持與信任。我們期待賽愷澤®能為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者帶來更多的希望，改善他們的生存狀況。秉承‘科創(chuàng)濟(jì)世’的愿景，我們將持續(xù)探索新技術(shù)，拓展擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，解決CAR-T細(xì)胞療法面臨的重大挑戰(zhàn)，并為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法。”
科濟(jì)藥業(yè)迎來一款商業(yè)化產(chǎn)品
賽愷澤®是一種自體BCMA靶向CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，它是通過慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)T細(xì)胞產(chǎn)生的。慢病毒編碼的CAR包括全人源BCMA特異性單鏈可變片段（“scFv”），人CD8α鉸鏈結(jié)構(gòu)域、CD8α跨膜結(jié)構(gòu)域、4-1 BB協(xié)同刺激結(jié)構(gòu)域以及CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。自研的新全人源scFv具有較高的結(jié)合親和力和穩(wěn)定性。
2019年，賽愷澤®曾獲美國(guó)FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）及孤兒藥稱號(hào)，并先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)。在中國(guó)，賽愷澤®也于2020年被NMPA納入突破性治療藥物品種?？茲?jì)藥業(yè)正在北美推進(jìn)1b/2期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 2），以評(píng)估賽愷澤®用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。
2022年10月，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）受理了澤沃基奧侖賽注射液的上市申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。
賽愷澤®的獲批是基于在中國(guó)進(jìn)行的一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂、多中心II期的臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。根據(jù)在2022年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）上公布的中國(guó)關(guān)鍵2期臨床的研究數(shù)據(jù)，賽愷澤®表現(xiàn)出令人鼓舞的療效和良好的安全性。
多發(fā)性骨髓瘤是一種難治性的惡性漿細(xì)胞疾病，約占所有血液腫瘤的10%。1隨著中國(guó)老齡化的加速以及人口平均預(yù)期壽命的提高，多發(fā)性骨髓瘤患病人數(shù)將持續(xù)增加，根據(jù)Frost and Sullivan估計(jì)，2023年中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)大約為15.3萬人，新發(fā)病例數(shù)為2.32萬人，預(yù)計(jì)中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)于2030年將增長(zhǎng)至26.63萬人。
2023年1月，科濟(jì)藥業(yè)與華東醫(yī)藥就賽愷澤®達(dá)成在中國(guó)大陸地區(qū)的商業(yè)化合作，科濟(jì)藥業(yè)授予華東醫(yī)藥賽愷澤®在中國(guó)大陸地區(qū)的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。根據(jù)協(xié)議條款，科濟(jì)藥業(yè)將獲得2億人民幣的首付款，并有權(quán)獲得較高不超過10.25億人民幣的注冊(cè)及銷售里程碑付款。
旗下三款CAR-T療法曾遭遇FDA調(diào)查
科濟(jì)藥業(yè)是一家在中國(guó)及美國(guó)擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤的創(chuàng)新嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。
此次獲批的CT053是公司進(jìn)展較快的管線，此外科濟(jì)藥業(yè)的實(shí)體瘤候選產(chǎn)品CT041處于確證性II期臨床試驗(yàn)、CT011處于I期臨床試驗(yàn)，AB011處于Ib期臨床試驗(yàn)階段。
2023年12月12日，科濟(jì)藥業(yè)曾發(fā)布公告，稱旗下三款CAR-T療法候選產(chǎn)品被FDA叫停臨床試驗(yàn)。公告次日，科濟(jì)藥業(yè)股價(jià)大跌。
據(jù)科濟(jì)藥業(yè)稱，F(xiàn)DA并未針對(duì)公司臨床數(shù)據(jù)提出疑問，F(xiàn)DA的專業(yè)建議主要是因CMC（化學(xué)、制造和控制）相關(guān)問題，有些員工培訓(xùn)等遺留問題需進(jìn)行合規(guī)完善，并非針對(duì)工藝問題?？茲?jì)藥業(yè)亦在公告中表示將對(duì)現(xiàn)行藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（cGMP）進(jìn)行全面檢查和改進(jìn)，并承諾與FDA密切合作，解決檢查發(fā)現(xiàn)的問題，以確保臨床試驗(yàn)和上市申請(qǐng)的順利進(jìn)行和高質(zhì)量生產(chǎn)。
而CAR-T療法面臨的挑戰(zhàn)不止于此。在之前的2023年11月，F(xiàn)DA官網(wǎng)發(fā)布公告稱當(dāng)時(shí)獲得批準(zhǔn)的所有靶向BCMA和CD19的CAR-T療法存在引發(fā)T細(xì)胞惡性腫瘤（包括嵌合抗原受體CAR陽(yáng)性淋巴瘤）的風(fēng)險(xiǎn)。FDA還表示，盡管這些產(chǎn)品在獲批適應(yīng)癥治療中帶來的總體健康獲益仍大于其潛在風(fēng)險(xiǎn)，但該機(jī)構(gòu)仍在調(diào)查這些產(chǎn)品帶來的T細(xì)胞惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)，包括住院治療和死亡病例，并正在評(píng)估采取監(jiān)管行動(dòng)的必要性。
值得一提的是，從二級(jí)市場(chǎng)的反應(yīng)來看，擁有商業(yè)化CAR-T相關(guān)產(chǎn)品的上市企業(yè)受到的影響要小得多，CAR-T產(chǎn)品素有“天價(jià)藥”之稱，反觀沒有CAR-T商業(yè)化產(chǎn)品的上市公司的股價(jià)受到的影響顯然更重。
在當(dāng)時(shí)，還未有CAR-T商業(yè)化產(chǎn)品的科濟(jì)藥業(yè)便不得不承受持續(xù)虧損、股價(jià)波動(dòng)的壓力。而在業(yè)績(jī)持續(xù)虧損的背后，科濟(jì)藥業(yè)對(duì)被叫停臨床試驗(yàn)的澤沃基奧侖賽注射液CT053（賽愷澤®）寄予厚望。
如今賽愷澤®的獲批上市，必將推動(dòng)科濟(jì)藥業(yè)的業(yè)績(jī)走向增長(zhǎng)。
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