CRISPR/Cas9基因編輯療法獲FDA批準治療β地中海貧血
1月16日，CRISPR Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)批準其CRISPR/Cas9基因編輯療法exagamglogene autotemcel（exa-cel，商品名：Casgevy）用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。
這是繼去年12月獲批用于復發(fā)性血管閉塞危象（VOC）鐮狀細胞?。⊿CD）后，exa-cel獲FDA批準的第2項適應癥。2023年11月，該產(chǎn)品在英國首次獲批上市，成為全球一個獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。
Exa-cel是一款自體細胞療法，利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對來自患者的造血干細胞進行編輯，使血紅細胞產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的一種形式，在出生時自然存在，隨著嬰兒的長大，血液中的血紅蛋白轉(zhuǎn)換為成人形式的血紅蛋白。此前，F(xiàn)DA曾授予exa-cel治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血的再生醫(yī)學先進療法認定、快速通道資格、孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。
來源：CRISPR公司官網(wǎng)
Exa-cel起初由CRISPR Therapeutics開發(fā)。2015年，CRISPR與Vertex達成戰(zhàn)略研究合作，使用CRISPR/cas9基因編輯技術發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的遺傳性疾病治療方法。根據(jù)修訂后的協(xié)議，Vertex負責exa-cel的全球開發(fā)、制造和商業(yè)化，并與CRISPR在全球范圍內(nèi)以60/40的比例分攤項目成本和利潤。
根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，目前全球有254款基因編輯療法在研，不過僅exa-cel一款產(chǎn)品上市，絕大多數(shù)仍處于臨床前和早期臨床開發(fā)階段。血液病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和眼科疾病是這些基因編輯療法主要開發(fā)的方向。
回到國內(nèi)，本導基因、邦耀生物、瑞風生物、中因科技、博雅輯因、堯唐生物、正序生物等公司也有基因編輯療法均進入臨床研究階段。
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