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  華毅樂健基因藥物獲FDA孤兒藥資格，治療血友病A
  
  2023-12-28 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  12月26日，華毅樂?。℅ritgen Therapeutics）宣布公司自主研發(fā)的基因治療產(chǎn)品GS1191-0445注射液獲得美國FDA孤兒藥資格，擬開發(fā)用于治療型血友病A。
  
  血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病。公開資料顯示，血友病A是由F8基因突變導(dǎo)致遺傳性凝血因子Ⅷ缺乏所致，發(fā)病人數(shù)約占全部血友病的85%。血友病以自發(fā)性出血或者小創(chuàng)傷后過度出血為主要表現(xiàn)，自出生時(shí)即可發(fā)病，伴隨終身，如果得不到標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范的治療，致殘及致死率較高。目前，預(yù)防和按需使用凝血因子替代療法仍然是血友病的標(biāo)準(zhǔn)臨床治療，但需終生持續(xù)治療。
  
  GS1191-0445是一款以腺相關(guān)病毒（AAV8）為載體的基因治療法。該產(chǎn)品通過靜脈給藥將人凝血因子Ⅷ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的對(duì)因治療及預(yù)防出血的效果，有望提高患者的生存率和生活質(zhì)量。此前，該GS1191-0445注射液已在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A患者。目前該產(chǎn)品正處于1期臨床試驗(yàn)階段。
  
  已開展的初步臨床研究數(shù)據(jù)顯示，GS1191-0445注射液在成年血友病A受試者中具有良好的安全性和有效性。該產(chǎn)品輸注后可持續(xù)顯著地提升患者內(nèi)源性的凝血因子Ⅷ活性，顯著降低出血事件的發(fā)生，且整體耐受性良好，安全性風(fēng)險(xiǎn)可控。
  
  根據(jù)華毅樂健官網(wǎng)介紹，該公司成立于2019年，由著名生物學(xué)家饒毅教授創(chuàng)立。華毅樂健以肝臟基因遞送為切入點(diǎn)，自主研發(fā)了創(chuàng)新的高效載體平臺(tái)，其先導(dǎo)產(chǎn)品針對(duì)廣闊且未被滿足需求的血友病A領(lǐng)域。目前，該公司已在肝臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、自身免疫性疾病三大領(lǐng)域上建立了8條產(chǎn)品管線。
  
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