易慕峰EpCAM CAR-T產(chǎn)品獲FDA孤兒藥資格
9月17日，易慕峰宣布其自主研發(fā)的靶向EpCAM的自體CAR-T細(xì)胞注射液產(chǎn)品（IMC001）近期獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格，用于治療胃癌患者。易慕峰新聞稿表示，這是FDA對(duì)IMC001在胃癌治療領(lǐng)域突出意義的認(rèn)可。
EpCAM是循環(huán)腫瘤細(xì)胞（CTC）的生物標(biāo)志物，它在消化系統(tǒng)腫瘤的轉(zhuǎn)移灶和原位灶中均表達(dá)高，而在正常組織中表達(dá)量較低。EpCAM在正常組織中表達(dá)在免疫細(xì)胞不易接觸到的細(xì)胞基底側(cè)面，而在腫瘤惡性轉(zhuǎn)化過程中，其表達(dá)模式轉(zhuǎn)變?yōu)樵诩?xì)胞膜上均勻分布。
IMC001正是靶向EpCAM的自體CAR-T產(chǎn)品。基于EpCAM在正常組織和腫瘤組織間表達(dá)量和表達(dá)模式的差異，IMC001能夠區(qū)分腫瘤組織和正常組織，具有良好的劑量窗口，且在臨床前研究中顯示出潛力的抗腫瘤活性。
為評(píng)估IMC001在晚期EpCAM+消化系統(tǒng)腫瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已經(jīng)進(jìn)行了兩項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）。在針對(duì)晚期胃癌的臨床試驗(yàn)中，中低劑量組6名晚期胃癌患者中有2名患者被評(píng)定為部分緩解（PR），中劑量組三例患者的存活時(shí)間均已超過10個(gè)月，其中1例PR患者在IMC001單藥單次輸注后28周成功進(jìn)行了胃癌根治手術(shù)，安全性良好。
易慕峰創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官（CEO）孫敏敏博士表示，非常高興公司具有戰(zhàn)略意義的產(chǎn)品管線取得了重大進(jìn)展，這是今年公司獲得的第三項(xiàng)孤兒藥資格。IMC001是圍繞易慕峰“化實(shí)體瘤為血液瘤”策略下立項(xiàng)開發(fā)的產(chǎn)品，并在早期IIT中初步驗(yàn)證了這一策略的正確性，患者經(jīng)過治療可以控制住復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移，并有長(zhǎng)期生存獲益的可能，以及有1例原本沒有手術(shù)機(jī)會(huì)的患者成功轉(zhuǎn)化成手術(shù)根治的狀態(tài)。中國(guó)每年有約40萬胃癌新發(fā)病人，有巨大的未滿臨床需求，且胃癌二線治療藥物已效果有限，二線復(fù)發(fā)后更是缺乏好的治療手段。接下來，他們將繼續(xù)推進(jìn)IMC001的IND申報(bào)和臨床研究，為患者提供創(chuàng)新的CAR-T細(xì)胞免疫治療方案和更多治療選擇，旨在提高晚期胃癌患者的生活質(zhì)量和延長(zhǎng)其生存期。
公開資料顯示，易慕峰致力于突破實(shí)體瘤治療，以及給患者帶來長(zhǎng)期生存獲益的免疫細(xì)胞治療藥物開發(fā)。該公司從實(shí)體瘤治療痛點(diǎn)和臨床獲益出發(fā)，在全球范圍內(nèi)首次提出“化實(shí)體瘤為血液瘤”的臨床策略。IMC001正是圍繞這個(gè)策略率先開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品。
孫敏敏博士在此前接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)采訪時(shí)曾表示：“‘化實(shí)體瘤為血液瘤’策略的提出，源自易慕峰創(chuàng)辦初期舉辦的一場(chǎng)由科學(xué)家、醫(yī)生和產(chǎn)業(yè)精英共同參與的頭腦風(fēng)暴。從醫(yī)生的角度來看，實(shí)體可見的腫瘤并不可怕，患者終死亡的原因是腫瘤的復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移。如果病人能夠控制住復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移，那么實(shí)現(xiàn)帶瘤長(zhǎng)期生存并不是難事。所以，治療實(shí)體瘤的黃金有效性指標(biāo)是總生存期（OS），即長(zhǎng)期的生存率。借鑒細(xì)胞療法在血液瘤中的治療經(jīng)驗(yàn)，我們提出“化實(shí)體瘤為血液瘤”的聯(lián)合治療方案，即利用手術(shù)、介入、消融等手段清除實(shí)體腫瘤，使用CAR-T產(chǎn)品等細(xì)胞治療清除CTC和微小病灶，兩者結(jié)合實(shí)現(xiàn)“1+1>2”的臨床效果?！?/span>
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