干細(xì)胞動(dòng)員新藥！讓更多多發(fā)性骨髓瘤患者，獲得標(biāo)準(zhǔn)治療機(jī)會(huì)
多發(fā)性骨髓瘤是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，發(fā)病率高于白血病，好發(fā)于老年群體。在2020年，全球約有17.6萬人被診斷患有多發(fā)性骨髓瘤。
自體干細(xì)胞移植（ASCT）是多發(fā)性骨髓瘤標(biāo)準(zhǔn)療法，可延長(zhǎng)患者的生存期。而ASCT的成功取決于治療過程中干細(xì)胞的充分動(dòng)員。
美國(guó)移植和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)指南推薦的采集目標(biāo)為根據(jù)患者體重，每公斤采集300-500萬個(gè)CD34陽性細(xì)胞。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，高達(dá)47%的患者在單次采治療后難以收集足夠用于ASCT的干細(xì)胞數(shù)量。
近日，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Aphexda與Filgrastim聯(lián)用，將造血干細(xì)胞動(dòng)員到外周血中，用于多發(fā)性骨髓瘤患者的采集和隨后的自體移植。
Aphexda是美國(guó)近十年來批準(zhǔn)的一個(gè)干細(xì)胞動(dòng)員治療多發(fā)性骨髓瘤的創(chuàng)新藥物。
Aphexda（motixafortide）是一款創(chuàng)新CXCR4抑制劑，通過皮下注射給藥。
此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)分為兩部分的3期GENESIS試驗(yàn)的結(jié)果，這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲研究，評(píng)估了Aphexda+Filgrastim與安慰劑+Filgrastim在動(dòng)員造血干細(xì)胞用于多發(fā)性骨髓瘤患者自體移植方面的安全性和有效性。
第一部分包含12名接受Aphexda+Filgrastim治療的患者，旨在確定藥物使用劑量；
第二部分包含122名患者。
結(jié)果顯示：
1、Aphexda組有67.5%的患者在兩次單采治療中達(dá)到干細(xì)胞實(shí)現(xiàn)采集每公斤≥600萬個(gè)CD34陽性細(xì)胞的目標(biāo)，安慰劑組為9.5%。
2、根據(jù)實(shí)驗(yàn)室的測(cè)量，Aphexda組有92.5%的患者在較多兩次單采治療中達(dá)到干細(xì)胞采集目標(biāo)，安慰劑組為21.4%。
3、Aphexda與Filgrastim聯(lián)合方案顯示出良好的耐受性以及安全性特征。
“ 這是十年來一個(gè)在多發(fā)性骨髓瘤干細(xì)胞動(dòng)員方面獲批的創(chuàng)新藥物，有望讓更多患者獲得標(biāo)準(zhǔn)治療機(jī)會(huì)?！?/span>
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
