1次治療，3年持續(xù)改善視力！遺傳性視神經(jīng)病變基因療法值得期待
遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種罕見的遺傳性疾病，主要由線粒體基因突變引起，會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的永久性視力喪失。約有95%的LHON患者攜帶的基因突變出現(xiàn)在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突變是導(dǎo)致大多數(shù)LHON病例的原因。
近日，基因療法Lumevoq用于治療LHON患者的3期臨床試驗(yàn)（REFLECT）的取得積極結(jié)果。
數(shù)據(jù)顯示：
在Lumevoq治療后3年，患者雙眼視力與基線相較表現(xiàn)出持續(xù)性、顯著的視力改善。且與接受單眼注射療法相比，雙眼注射療法的患者有更多臨床獲益。
Lumevoq是一種利用腺相關(guān)病毒2（AAV2）載體遞送正常人類線粒體ND4基因的基因療法，而且AAV2載體攜帶的ND4基因帶有特定線粒體靶向序列（MTS），可以促進(jìn)蛋白在線粒體中的表達(dá)。
REFLECT是一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑為對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)，共有98名LHON患者入組。
這些患者自發(fā)病起的視力喪失期間至多長達(dá)1年。
所有患者在他們發(fā)病的首只眼睛接受Lumevoq治療，而另一只眼睛則隨機(jī)分配在同日或隔日接受安慰劑或Lumevoq治療。
結(jié)果顯示：
1、在3年期間，所有接受Lumevoq治療患者的視力都得到改善。與接受單眼治療的患者相比，接受雙眼治療的患者獲得更多治療益處。
2、雙眼治療組患者具顯著視力改善，較單眼治療組患者共多看到6.5個(gè)ETDRS視力表字母，且基線較低點(diǎn)視力相較時(shí)，兩眼則分別多看見+17至+20個(gè)字母。
3、此外，受對(duì)側(cè)治療影響，單眼治療患者接受安慰劑注射的眼睛，其視力與基線較低點(diǎn)相較也有明顯改善。
4、接受單眼與雙眼治療患者的安全性結(jié)果相當(dāng)。
3年的試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)了基因療法具有持續(xù)療效，它有望為LHON患者帶來真正的治療希望。”
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