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  高氨血癥治療新藥「卡谷氨酸分散片」在中國獲批
  
  2023-06-30 來源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)
  
  6月29日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，Recordati集團中國全資子公司銳康迪醫(yī)藥申報的5.1類新藥卡谷氨酸分散片在中國獲批。根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）優(yōu)先審評公示，該藥本次獲批的適應(yīng)癥為由多種因素引起的成人及兒童患者高氨血癥。公開資料顯示，這是一款商品名為Carbaglu的罕見病治療產(chǎn)品，起初在海外被批準用于N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥。
  
  截圖來源：NMPA官網(wǎng)
  
  氨是氨基酸合成的必需原料，也對人體的酸堿平衡非常重要。生理狀態(tài)下，人體可以通過尿素循環(huán)、合成谷氨酰胺、腎臟泌氨等方式使氨的濃度維持在較低水平。當血氨>55μmol/L或新生兒血氨>80μmol/L時，可診斷為高氨血癥，臨床表現(xiàn)為肌張力降低、驚厥發(fā)作、嘔吐、厭食蛋白傾向和精神行為異常等。
  
  公開資料顯示，卡谷氨酸分散片是Recordati集團全資子公司Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物，其有效成分卡谷氨酸是一個合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）結(jié)構(gòu)類似物，由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）催化合成，是肝臟線粒體中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要變構(gòu)激活劑。CPS-1是尿循環(huán)中的一個酶，在將氨轉(zhuǎn)變成脲的過程中起著關(guān)鍵作用?？ü劝彼岱稚⑵ㄟ^激活CPS-1改善或恢復(fù)尿素循環(huán)的功能，并促進氨解毒和尿素生成。
  
  起初，卡谷氨酸分散片被FDA批準作為標準護理療法的輔助療法，治療NAGS缺乏癥引起的急性高氨血癥，以及用于NAGS缺乏癥引起的慢性高氨血癥的維持治療。2021年1月，F(xiàn)DA又批準了卡谷氨酸分散片的新適應(yīng)癥，輔助標準治療方案，用于兒童和成人患者丙酸血癥（PA）或甲基丙二酸血癥（MMA）所致急性高氨血癥的治療。
  
  據(jù)文獻報道，卡谷氨酸分散片在治療NAGS缺乏癥所致的高氨血癥時表現(xiàn)出較好的藥理活性。一項包含23名受試者的臨床研究結(jié)果顯示，患者在用藥24h內(nèi)血氨水平開始降低，并在3天內(nèi)降至標準水平。大多數(shù)患者的用藥結(jié)果顯示，長期使用卡谷氨酸分散片可使血氨濃度維持在正常水平；針對PA或MMA所致急性高氨血癥適應(yīng)癥，該藥的批準得到了一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床試驗的支持?；?4名患者發(fā)生的90次高氨血癥事件的療效評估表明，與接受安慰劑的患者相比，接受Carbaglu的患者表現(xiàn)出更快的氨減少。主要終點是從一次給藥到血氨水平低于50μmol/L或出院的時間。在治療的前三天，與安慰劑治療相比，卡谷氨酸分散片治療達到主要終點的比例更高。
  
  2022年3月，銳康迪醫(yī)藥在中國遞交了這款卡谷氨酸分散片的上市申請，該申請隨后被CDE納入優(yōu)先審評，用于治療成人及兒童患者由N-乙酰谷氨酸合成酶原發(fā)性缺乏癥引起的高氨血癥，由異戊酸血癥引起的高氨血癥，由甲基丙二酸血癥引起的高氨血癥，由丙酸血癥引起的高氨血癥。該申請正是本次獲批的適應(yīng)癥。
  
  N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏癥是一種極為罕見、持續(xù)終生并可危及生命的代謝疾病，表現(xiàn)為血氨濃度升高，并進而引發(fā)永久性、不可逆的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損害。異戊酸血癥和甲基丙二酸血癥是罕見的遺傳性代謝疾病，由于酶活性不足，會導(dǎo)致氨基酸分解代謝的特定步驟功能障礙或某些脂肪酸的分解，結(jié)果會帶來有毒代謝物積聚，這可能導(dǎo)致高氨血癥。這款卡谷氨酸分散片的獲批將為罕見高氨血癥患者帶來新的治療選擇。
  
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