治療腎性貧血患者！創(chuàng)新口服HIF-PHI抑制劑在歐盟獲批
4月25日，Akebia Therapeutics宣布，歐盟委員會（EC）已授予其口服HIF-PHI抑制劑Vafseo （vadadustat）上市許可，用于治療接受慢性維持性透析的成人慢性腎臟疾?。–KD）相關(guān)的癥狀性貧血。該批準適用于所有27個歐盟成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。截至目前，vadadustat已在32個國家獲得批準。
Vadadustat是一種口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），旨在模擬高海拔條件下身體對缺氧的生理效應(yīng)。在高海拔情況下，身體對氧氣稀缺的反應(yīng)是提高缺氧誘導(dǎo)因子（HIF）的生成。HIF會調(diào)控鐵元素的動員和促紅細胞生成素（EPO）的產(chǎn)生來刺激血紅細胞的生成，從而改善氧氣運輸。針對氧感知信號通路的研究已于2019年獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。
2023年2月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）已發(fā)布了積極意見，建議歐盟委員會批準vadadustat用于在接受透析的慢性腎病成人患者中治療表現(xiàn)出癥狀的貧血。這項批準是基于一項綜合開發(fā)計劃的數(shù)據(jù)，該計劃包括7500多名患者，其中包括vadadustat治療成人透析患者CKD相關(guān)貧血的全球3期INNO2VATE臨床計劃。
在針對接受透析成年患者的兩項INNO2VATE研究中，vadadustat均達到了主要和關(guān)鍵的次要療效終點，通過基線與主要評估期（第24至36周）和次要評估期（40至52周）之間血紅蛋白（Hb）的平均變化來衡量，vadadustat對darbepoetin α（一種血紅細胞刺激劑）無劣效性。Vadadustat還達到了INNO2VATE研究的主要安全終點，定義為在首次發(fā)生重大不良心血管事件時，vadadutat與對照藥的非劣效性，這是兩項INNO2VATE研究中全因死亡率、非致命性心肌梗死或非致命性中風(fēng)的綜合結(jié)果。
與CKD相關(guān)的貧血在透析患者中很常見，是CKD腎功能失代償期的主要并發(fā)癥之一。這是一種使人衰弱的疾病，可能與許多不良的臨床結(jié)果有關(guān)。隨著CKD的進展，CKD相關(guān)貧血的患病率和嚴重程度也在逐漸增加。腎性貧血患者常常感覺身體乏力，生活質(zhì)量低下。目前腎性貧血的標準治療方法為darbepoetin α等紅細胞生成刺激劑聯(lián)合靜脈鐵劑。
Akebia公司首席執(zhí)行官John P. Butler先生表示：“我們非常高興歐盟委員會批準了Vafseo，這對Akebia來說是一個重要的里程碑，對數(shù)十萬在透析中被診斷為CKD相關(guān)貧血的歐洲人來說更具影響力。我們相信，接受慢性維持性透析的患者將從額外的治療方案中受益。獲得批準后，我們渴望選擇一個能夠迅速為這些患者帶來Vafseo的歐洲合作伙伴。”
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