老年失明罪魁禍首:地圖樣萎縮,迎來一款重磅療法
地圖樣萎縮(GA)是年齡相關性黃斑變性(AMD)的一種晚期進行性病變。
黃斑是視網(wǎng)膜中央部分的一小塊區(qū)域,負責中央視覺。隨著AMD的進展,黃斑中視網(wǎng)膜細胞和下方血管的損失導致視網(wǎng)膜組織明顯變薄或萎縮。
由于影響黃斑區(qū)域,GA是導致AMD患者失明的主要原因,影響全球超過500萬人。
目前全球的監(jiān)管機構(gòu)尚未批準用于AMD繼發(fā)的地理萎縮患者的治療方案,這些老人亟需更有效的治療選擇。
近日,美國FDA已批準靶向C3補體蛋白的療法Syfovre(pegcetacoplan)上市,治療繼發(fā)于年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮。
這是FDA批準用于治療GA的一款療法。
Syfovre是一種靶向C3補體蛋白的聚乙二醇化(PEGylated)雙環(huán)肽療法。雙環(huán)肽分子集抗體、小分子藥物及肽類的特性于一身,具有與抗體類似的親和性和精確的靶向特異性;同時,由于它們分子量較小,使得其能夠快速深入地滲透組織。
本次獲批是基于兩項3期臨床試驗(DERBY與OAKS)的療效數(shù)據(jù)。
試驗比較了Syfovre與安慰劑治療AMD繼發(fā)GA患者的療效和安全性。
結(jié)果表明:
DERBY試驗中,每月和每兩個月治療,GA病變進展分別減少了19%和16%;
OAKS試驗中,每月和每兩個月治療,GA病變進展分別減少了22%和18%;
在兩個試驗當中,Syfovre皆展現(xiàn)一致性的安全性。
“ 新療法的獲批是十多年來視網(wǎng)膜眼科領域的重大事件,它是一個在大型III期臨床試驗中證明可控制GA病變進展的療法。相信它將對GA患者的生活帶來有意義的改變。”
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