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無藥可治的瑞特(Rett syndrome)綜合征迎來療法
2023-03-13
來源:醫(yī)藥魔方
3月10日,Acadia Pharmaceuticals宣布,F(xiàn)DA已批準trofinetide的新藥上市申請,用于治療2歲以上兒科和成人瑞特(Rett syndrome)綜合征患者。
Trofinetide(曲非奈肽)是類胰島素生長因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成類似物,旨在通過減少神經炎癥和支持突觸功能來治療Rett綜合征的核心癥狀。
trofinetide結構式(圖片來源:醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據庫)
本次上市申請基于III期Lavender研究的積極結果。該研究納入了187名5~20歲的Rett綜合征女性患者,旨在評估trofinetide對該患者群體的療效和安全性。
(圖片來源:Acadia官網)
數(shù)據表明,Lavender研究達到了主要終點,即相較于安慰劑,trofinetide顯著改善了基線到第12周的瑞Rett綜合征行為問卷調查評分(RSBQ)和臨床療效總評量表(CGI-I)評分。
Rett綜合征是一種復雜的,多系統(tǒng)神經發(fā)育障礙。患者在經歷一段時期正常發(fā)育后,會出現(xiàn)語言和手部運動障礙,并伴有步態(tài)不穩(wěn)和手部刻板動作等顯著的發(fā)育衰退。全球大約每1萬至1.5萬名新生女嬰中就有一例患Rett綜合征。
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