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速遞!歐盟批準(zhǔn)血友病B基因療法
2023-02-22
來(lái)源:醫(yī)藥觀瀾
2月20日,CSL Behring公司宣布,歐盟委員會(huì)已授予基因療法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)有條件上市許可,用于治療重度和中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成人患者。2022年11月,該產(chǎn)品已在美國(guó)獲批用于治療血友病B成人患者,成為FDA批準(zhǔn)的一款治療血友病B成人患者的基因療法。
血友病B是一種危及生命的退行性疾病,患者由于基因出現(xiàn)突變,導(dǎo)致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)?;加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血,出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生預(yù)防性輸注凝血因子IX,以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。不過(guò)終身治療也對(duì)患者的生活質(zhì)量和幸福感產(chǎn)生重大影響。
公開(kāi)資料顯示,Hemgenix由CSL Behring公司與uniQure公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)。它使用AAV5載體遞送表達(dá)凝血因子IX Padua變體的轉(zhuǎn)基因,這種變體比普通凝血因子IX的活性要強(qiáng)5-8倍,可以在更低的表達(dá)水平完成正常凝血功能。Hemgenix可將基因遞送到肝臟,而新合成的凝血因子IX可以促進(jìn)凝血,減少出血事件的發(fā)生。此前,Hemgenix已被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格以及優(yōu)先審評(píng)資格,并于2022年11月在獲批用于治療血友病B成人患者。
此次歐盟委員會(huì)的批準(zhǔn)遵循了歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP)在2022年12月給出的積極意見(jiàn),并基于關(guān)鍵性HOPE-B試驗(yàn)的結(jié)果。試驗(yàn)中54名嚴(yán)重或中度嚴(yán)重血友病B患者接受了單劑Hemgenix的治療。結(jié)果表明,接受Hemgenix治療的血友病B患者表現(xiàn)出平均凝血因子IX活性水平穩(wěn)定和持久的增加(患者平均凝血因子IX的活性為36.9%),年出血率(ABR)降低64%。輸注Hemgenix后,96%的患者停止使用常規(guī)凝血因子IX預(yù)防治療,治療后18個(gè)月平均凝血因子IX消耗量降低97%。HOPE-B研究24個(gè)月分析繼續(xù)顯示了Hemgenix的持續(xù)和持久作用。在臨床上,治療一般耐受性良好,無(wú)嚴(yán)重治療相關(guān)不良事件。
法蘭克福大學(xué)醫(yī)院(University Hospital Frankfurt)綜合護(hù)理中心凝血障礙負(fù)責(zé)人Wolfgang Miesbach教授說(shuō):“此次批準(zhǔn)標(biāo)志著血友病B治療向前邁出了重要一步,對(duì)于因血液流入肌肉、關(guān)節(jié)和內(nèi)臟器官而導(dǎo)致身體虛弱的人來(lái)說(shuō),這可能是變革性的,減輕了終身靜脈輸注凝血因子IX產(chǎn)品的負(fù)擔(dān)。HOPE-B研究的數(shù)據(jù)證明了Hemgenix通過(guò)提供持久的凝血因子IX活性及改善出血結(jié)局和生活質(zhì)量,以大幅減少血友病B患者對(duì)常規(guī)預(yù)防需求的潛力?!?/span>
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