武田血友病新藥上市申請擬納入優(yōu)先審評
1月18日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，武田（Takeda）申報的注射用vonicog alfa上市申請擬納入優(yōu)先審評，針對適應癥為：用于診斷為血管性血友病的成人患者，包括按需治療和出血事件的控制，以及圍手術期出血管理。公開資料顯示，注射用vonicog alfa是一款重組血管性血友病因子，已在美國、日本等海外多地獲批上市。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
血管性血友病是常見的遺傳性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數(shù)量減少或質(zhì)量異常。當血管性血友病因子發(fā)生功能障礙或缺乏時，血液無法有效凝固，患者會出現(xiàn)不同程度的出血表現(xiàn)，嚴重者可發(fā)生內(nèi)臟出血。此外，需要接受手術的血管性血友病患者面臨著更高的出血風險以及發(fā)生血栓等并發(fā)癥風險，亟需更高效的出血管理方案以滿足患者迫切臨床治療需求。
作為人體重要的血漿成分之一，血管性血友病因子具有介導血小板黏附至血管損傷部位，以及作為凝血因子Ⅷ（FⅧ）的載體，具有穩(wěn)定凝血因子Ⅷ的作用。注射用vonicog alfa正是一款重組血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚體，含有超大多聚體，半衰期長，可有效實現(xiàn)血管性血友病的替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法。
根據(jù)武田早前發(fā)布的新聞稿，注射用vonicog alfa已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等地獲批上市，用于血管性血友病成人患者的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。
在3期按需治療臨床試驗中，研究人員評估了注射用vonicog alfa針對血管性血友病成人患者的止血療效，并研究了該產(chǎn)品聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制情況。試驗數(shù)據(jù)顯示，所有注射用vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件均得到控制，療效評分為極好或良好，且所有嚴重程度的出血事件均得到控制。
在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，研究人員也評估了重度血管性血友病成人患者擇期外科手術中，注射用vonicog alfa聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性。試驗結果顯示，受試者在大手術和小手術的總體止血療效為100%（15/15）。其中，60%手術總體止血療效為極好，40%手術總體止血療效為良好。
希望注射用vonicog alfa也早日在中國獲批，為患者帶來新的治療選擇。
聲明：本文版權歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
