首款血友病基因治療藥物獲批
據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當(dāng)?shù)貢r間22日宣布批準(zhǔn)全球一個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價格定為350萬美元。
Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒載體的一次性基因療法，通過靜脈注射單劑量給藥，用于治療患有B型血友病的成年人，這是一種遺傳性出血障礙，大約每4萬人中就有1人患有這種疾病，其中大多數(shù)是男性。
對血友病的基因治療已有二十多年歷史。FDA生物制品評估和研究中心主任彼得·馬克斯博士在一份聲明中表示，盡管血友病的治療取得了進(jìn)步，但預(yù)防和治療出血的方法可能會對個人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不良影響。FDA的批準(zhǔn)為B型血友病患者提供了一種新的治療選擇。
美國臨床和經(jīng)濟審查研究所是一家獨立的非營利性研究機構(gòu)，負(fù)責(zé)分析處方藥和其他醫(yī)療產(chǎn)品的價值，該機構(gòu)向CNN證實，Hemgenix現(xiàn)在是世界上昂貴的藥物。
FDA根據(jù)對大約60名成年男性進(jìn)行了兩項研究的安全性和有效性評估，進(jìn)而批準(zhǔn)了Hemgenix。其中一項研究表明，服用該藥物的人凝血蛋白水平升高，對標(biāo)準(zhǔn)治療的需求減少，出血問題減少了54%。
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