楊森/傳奇生物BCMA靶向CAR-T產品在日本獲批
9月27日消息,由強生(Johnson & Johnson)旗下楊森公司(Janssen)和傳奇生物合作開發(fā)的CAR-T產品Carvykti(西達基奧侖賽),已獲得日本厚生勞動?。∕HLW)批準,用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者,僅限符合以下兩項條件:1)患者無靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體(CAR)陽性T細胞輸注治療史;2)患者既往接受過至少三線治療,包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調節(jié)劑(IMiD)和抗CD38單克隆抗體,且對末次治療無響應或已復發(fā)。
西達基奧侖賽(Ciltacabtagene Autoleucel,簡稱Cilta-cel)是一種靶向BCMA的CAR-T療法,使用CAR的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾,以識別和消除表達BCMA的細胞。該產品已于今年2月獲得美國FDA批準用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者,并于今年5月獲得歐盟委員會(EC)附條件上市許可。2017年12月,楊森公司與傳奇生物簽訂了全球特有許可和合作協(xié)議,以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。
公開資料顯示,本次西達基奧侖賽在日本獲批的新藥上市申請由楊森公司提交。該批準是基于關鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究結果,該研究納入了97位既往接受過包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體等多線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者,并且末次治療出現(xiàn)疾病進展。
研究顯示,接受西達基奧侖賽一次性治療的非日本人群顯現(xiàn)了深度持久的緩解,總緩解率(ORR)達96.9%。值得注意的是,65名患者達到了嚴格意義上的完全緩解(sCR),嚴格意義上的完全緩解率達67%,即治療后無法通過影像學或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀。在多發(fā)性骨髓瘤日本患者中觀察到的療效與非日本人群一致。在18個月的中位隨訪時間里,中位緩解持續(xù)時間(DOR)為21.8個月。
CARTITUDE-1研究在106名成人患者中評估了西達基奧侖賽的安全性。在接受該產品賽治療的106名患者中,有105名(99.1%)患者出現(xiàn)了不良反應。常見的不良反應包括細胞因子釋放綜合征(94.3%)、血細胞減少癥(79.2%)、中性粒細胞減少癥(75.5%)、血小板減少癥(59.4%)、貧血(51.9%)、神經(jīng)系統(tǒng)不良事件(39.6%)、感染(19.8%)和低丙球蛋白血癥(11.3%)。
傳奇生物執(zhí)行官黃穎博士表示:“此次Carvykti獲得日本監(jiān)管機構批準上市,是我們幫助全球復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者征途上的又一重要里程碑。與楊森的合作,不僅為該藥物進軍全球市場奠定了堅實基礎,還將助力臨床開發(fā)計劃持續(xù)向前推進。我們堅信,西達基奧侖賽將為多發(fā)性骨髓瘤患者提供至關重要的治療選擇。”
多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌,起源于骨髓,以漿細胞增殖過度為特征。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀,但大多數(shù)患者是由于骨骼問題、血細胞計數(shù)低、鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀而被確診。盡管經(jīng)過治療可能會有一些緩解,但不幸的是,患者很可能會復發(fā)。接受標準療法治療后復發(fā)的患者會面臨預后不佳,治療手段受限的問題。
希望西達基奧侖賽此次獲批,能夠為更多多發(fā)性骨髓瘤患者帶來全新治療選擇。
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