一周1次，預(yù)防出血！A型血友病，有望迎來新療法
一周1次，預(yù)防出血！A型血友病，有望迎來新療法
血友病是一種罕見的遺傳性疾病，患者因X染色體連鎖缺陷，導(dǎo)致血液中缺少某些凝血因子，從而引發(fā)嚴(yán)重的凝血障礙。
中國約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病約占所有血友病的80%-85%。
A型血友病患者會有反復(fù)出血的情形，使得其感到疼痛、出現(xiàn)無法復(fù)原的關(guān)節(jié)損傷以及有危及生命出血的可能。
目前常見的血友病A治療方法是定期輸注FVIII，患者需要每周接受3-4次輸注，這給他們的生活帶來極大的不便。
近日，美國FDA已接受A型血友病治療藥物Efanesoctocog Alfa的生物制品許可申請（BLA），并授予其優(yōu)先審評資格，預(yù)定于2023年2月28日之前完成審查。
Efanesoctocog alfa是一款新型的凝血因子VIII療法，通過將凝血因子VIII與Fc、血管性血友病因子（vWF）部分區(qū)域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF對FVIII半衰期延長限制，顯著延長藥品在血液循環(huán)內(nèi)的時間。
該療法旨在通過每周1次的預(yù)防性給藥，維持正常的FVIII活性水平以延長對A型血友病患者的出血保護。
此次上市申請是基于一項開放標(biāo)簽、多中心的III期研究（XTEND-1）數(shù)據(jù)。
該研究納入了159名12歲及以上患者，旨在評估每周1次接受Efanesoctocog alfa對既往接受過凝血因子VIII（FVIII）替代療法的嚴(yán)重A型血友病患者的安全性、有效性和藥代動力學(xué)特征。
XTEND-1設(shè)有兩個平行組：
A組的患者每周給予50 IU/kg Efanesoctocog alfa，持續(xù)52周；
B組的患者起初根據(jù)需要給予50 IU/kg，持續(xù)26周，之后變成每周1次給藥，持續(xù)26周。
該研究的主要終點是A組的年出血率（ABR）。
結(jié)果顯示：
在A組患者中，中位ABR為0，平均ABR為0.71，達到了具有臨床意義的出血預(yù)防的主要終點。
在預(yù)防出血事件方面，與此前預(yù)防性治療相比，Efanesoctocog alfa也表現(xiàn)出優(yōu)效性。
該藥也展現(xiàn)良好的耐受性，沒有在患者體內(nèi)觀察到凝血因子VIII抑制劑的產(chǎn)生。
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