2020年10款值得期待上市的新藥
2020-02-10
來(lái)源:醫(yī)藥魔方
2月3日,F(xiàn)iercePharma發(fā)布了2020年值得期待的10款上市新藥,排名主要基于EvaluatePharma提供的2024年銷(xiāo)售額預(yù)測(cè)。
藥品: Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)
公司: 阿斯利康/第一三共
適應(yīng)證: HER2+乳腺癌
預(yù)測(cè)2024銷(xiāo)售額:24億美元
阿斯利康/第一三共的抗體偶聯(lián)藥物Enhertu在2019年12月11日公布了關(guān)鍵II期DESTINY-Breast01研究的數(shù)據(jù),并憑此結(jié)果在2019年末贏得了FDA的批準(zhǔn),用于治療既往已經(jīng)接受2種以上HER2靶向療法的成人不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌患者。數(shù)據(jù)顯示,DS-8201在DESTINY-Breast01研究研究中對(duì)這類患者的客觀應(yīng)答率為60.9%,疾病控制率達(dá)到97.3%。
Enhertu上市在即,按照EvaluatePharma的預(yù)測(cè),這款藥物在2024年能賣(mài)到24億美元,因此是2020年值得期待的上市新藥。SVB Leerink 分析師表示在投資人會(huì)議上表示,Enhertu的治療費(fèi)用很可能是13300美元/月。如果按照這個(gè)價(jià)格測(cè)算,Enhertu的2020年銷(xiāo)售額大概為6800萬(wàn)美元,銷(xiāo)售峰值大概在25億美元。
阿斯利康在2019年4月2日與第一三共簽訂了關(guān)于DS-8201的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化合作協(xié)議,雙方共同負(fù)責(zé)DS-8201在全球(日本除外)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化,第一三共保留在日本的市場(chǎng)專有權(quán)并全權(quán)負(fù)責(zé)生產(chǎn)和供應(yīng)。阿斯利康為此向第一三共支付13.5億美元首付款,以及后續(xù)的研發(fā)注冊(cè)和商業(yè)里程金,交易金額總計(jì)69億美元。
DS-8201是使用第一三共DXd ADC技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物,將靶向HER2的曲妥珠單抗與全新毒素分子DXd(拓?fù)洚悩?gòu)酶1抑制劑)偶聯(lián)而成,其他在開(kāi)發(fā)的適應(yīng)癥還包括胃癌、NSCLC、結(jié)直腸癌。
HER2+乳腺癌患者在早期治療階段通常的會(huì)使用羅氏Herceptin或Perjeta,復(fù)發(fā)后會(huì)使用Kadcyla。有一部分患者會(huì)接受5線
藥品: ozanimod
公司: 百時(shí)美施貴寶
適應(yīng)證: 多發(fā)性硬化癥
預(yù)測(cè)2024銷(xiāo)售額:15.98億美元
Ozanimod是百時(shí)美施貴寶740億美元收購(gòu)Celgene大交易中的關(guān)鍵資產(chǎn),而且新基股東從BMS獲得的部分收購(gòu)款項(xiàng)也取決于包括Ozanimod在內(nèi)的3款后期藥物能否在2020年批準(zhǔn)上市。
不過(guò)新基曾在2018年3月收到FDA針對(duì)Ozanimod上市申請(qǐng)發(fā)出的拒絕信,并在2019年3月重新提交了上市申請(qǐng),有望在2020年3月25日之前收到FDA的審批意見(jiàn)。新公司的管理層對(duì)此寄予厚望,認(rèn)為Ozanimod的銷(xiāo)售峰值可以達(dá)到50億美元。EvaluatePharma對(duì)其2024年銷(xiāo)售額預(yù)測(cè)是16億美元。
不過(guò)多發(fā)性硬化癥領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)并不輕松,除了已經(jīng)上市的藥物外,各家公司的在研管線里也有一些強(qiáng)力對(duì)手。
Ozanimod是一款1-磷酸鞘氨醇(S1P)受體調(diào)節(jié)劑,能夠抑制一個(gè)特定亞組的活化淋巴細(xì)胞從淋巴結(jié)遷移到中樞神經(jīng)系統(tǒng),從而緩解免疫系統(tǒng)對(duì)神經(jīng)髓鞘的攻擊。多款已經(jīng)上市的重病MS藥物或潛在重磅MS藥物也是相同的機(jī)制。諾華的Gilenya一年銷(xiāo)售額超過(guò)30億美元,而仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)已經(jīng)到了眼前。
雖然ozanimod主打的優(yōu)勢(shì)是更優(yōu)的安全性,比如肝臟毒性和心臟不良事件,但是MS領(lǐng)域有不斷涌現(xiàn)的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手,競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境并不樂(lè)觀。包括諾華也推出了Gilenya之后的新一代產(chǎn)品 Mayzent,可以選擇性地與S1P亞型1和5結(jié)合,因此安全性更高。盡管諾華對(duì)Mayzent的預(yù)期也是10億美元以上的重磅炸彈產(chǎn)品,但是2019年也就2600萬(wàn)美元進(jìn)賬。
口服MS藥物領(lǐng)域的其他競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手還包括賽諾菲的Aubagio(特立氟胺)、渤健公司的Tecfidera(富馬酸二甲酯)和具有更好胃腸道耐受性的升級(jí)產(chǎn)品Vumerity(富馬酸二甲酯的前藥)、默克公司的Mavenclad,以及強(qiáng)生公司近期在III期研究中顯示相比特立氟胺可以降低復(fù)發(fā)頻率的候選藥物ponesimod。
MS注射藥物市場(chǎng)也有羅氏的明星產(chǎn)品Ocrevus占據(jù)主導(dǎo)地位,每年僅需2次,2019年前3個(gè)月銷(xiāo)售收入26.6億瑞士法郎。諾華的CD20單抗Arzerra(ofatumumab)在兩項(xiàng)III期研究中顯示可以讓MS復(fù)發(fā)頻率相比特立氟胺分別降低50.5%和58.5%,已經(jīng)提交了上市申請(qǐng)。
不過(guò)這些新藥都可能面臨更便宜的富馬酸二甲酯仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)。Mylan對(duì)Biogen的專利發(fā)起了挑戰(zhàn)訴訟,美國(guó)專利商標(biāo)局將在近期對(duì)Tecfidera長(zhǎng)至2028的專利保護(hù)期做出裁決。
藥品: inclisiran
公司: 諾華
適應(yīng)證: 高脂血癥
預(yù)測(cè)2024銷(xiāo)售額:15.29億美元
諾華去年花費(fèi)97億美元收購(gòu)了The Medicines Company公司,獲得了一款針對(duì)PCSK9的RNA干擾療法inclisiran。針對(duì)已經(jīng)有兩款PCSK9單抗藥物上市的領(lǐng)域,這樣的收購(gòu)價(jià)格高嗎?諾華顯然不這樣認(rèn)為。
截至目前,安進(jìn)的Repatha和賽諾菲/再生元的Praluent都還沒(méi)有達(dá)到之前的預(yù)期,2019年的全球銷(xiāo)售額分別是6.61億美元和2.58億歐元,而這已經(jīng)是它們上市的第4個(gè)年頭了。而且賽諾菲似乎也失去了信心,在新修改的合作協(xié)議中已經(jīng)將Praluent 的美國(guó)商業(yè)權(quán)益歸還給了再生元。
inclisiran相比這兩款單抗藥物,在降低LDL-C水平方面具有完全可比的效果。9月初的ESC2019大會(huì)上,inclisiran每6個(gè)月給藥1次的一個(gè)關(guān)鍵性III期ORION-11研究的完整數(shù)據(jù)首次公布。結(jié)果顯示,對(duì)于較大耐受劑量他汀已經(jīng)無(wú)法控制LDL-C水平的患者,一年兩次皮下注射給藥300mg inclisiran,治療第17個(gè)月經(jīng)安慰劑校正后inclisiran組LDL-C水平降低54%,治療第3-18個(gè)月經(jīng)安慰劑校正后inclisiran組時(shí)間-平均LDL-C降低50%
inclisiran在給藥次數(shù)上只需要6個(gè)月給藥一次,重要的是在生產(chǎn)成本上還要便宜得多。這對(duì)Repatha和Praluent的沖擊可想而知。inclisiran已經(jīng)在2019年12月提交了上市申請(qǐng),EvaluatePharma預(yù)測(cè)其2024年銷(xiāo)售額可以達(dá)到15.29億美元。
inclisiran面臨的一個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題是尚未拿到心血管結(jié)局獲益的數(shù)據(jù),這一點(diǎn)比起Repatha和Praluent均處于劣勢(shì),這個(gè)結(jié)果要等2024年Orion-4研究結(jié)束時(shí)才能拿到。不過(guò)在上市后銷(xiāo)售方面,諾華擁有過(guò)纈沙坦這樣的心血管科室重磅級(jí)藥物,無(wú)疑為inclisiran的推廣奠定了基礎(chǔ)。
藥品:Evrenzo(羅沙司他)
公司: FibroGen, 阿斯利康,安斯泰來(lái)
適應(yīng)證:慢性腎病貧血
預(yù)測(cè)2024年銷(xiāo)售額:14.88億美元
阿斯利康和FibroGen共同開(kāi)發(fā)的首創(chuàng)新藥Evrenzo(羅沙司他)于2018年12月在中國(guó)首批上市,目前已經(jīng)獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥,包括透析/非透析慢性腎病患者的貧血治療。2019年9月20日,F(xiàn)ibroGen和安斯泰來(lái)共同合作在日本贏得了的Evrenzo的批準(zhǔn)。
2019年12月,F(xiàn)ibroGen宣布向FDA遞交Evrenzo的上市申請(qǐng),用于治療透析/非透析慢性腎?。–KD)的貧血。EvaluatePharma預(yù)測(cè),到2024年,該藥物的銷(xiāo)售額可能達(dá)到14.88億美元。一些分析師的預(yù)期更為樂(lè)觀,認(rèn)為Evrenzo僅在中國(guó)就可能在2025年?duì)I收14億美元,屆時(shí)其全球銷(xiāo)售額或?qū)⒃?0~35億美元之間。
Evrenzo是一個(gè)HIF-PHI抑制劑,與安進(jìn)、強(qiáng)生的促紅細(xì)胞生成素療法Epogen和Procrit不同,通過(guò)模擬機(jī)體自然的氧氣感應(yīng)及響應(yīng)系統(tǒng)來(lái)幫助制造紅細(xì)胞,調(diào)節(jié)鐵代謝,且口服更具便捷性。
III期臨床數(shù)據(jù)薈萃分析顯示,在透析腎性貧血患者中,羅沙司他與安進(jìn)/強(qiáng)生的標(biāo)準(zhǔn)療法相比,二者分別能將血紅蛋白升高1.22和0.99 g / dL;在非透析依賴的患者中,Evrenzo治療組血紅蛋白水平為1.85g/dL,安慰劑組為0.13g/dL。
行業(yè)分析人士從不懷疑Evrenzo提高紅細(xì)胞水平的能力。但卻對(duì)其在心血管隱患有所顧慮。在薈萃分析中,發(fā)現(xiàn)Evrenzo對(duì)非透析依賴患者的主要不良心血管事件(MACE)風(fēng)險(xiǎn)與安慰劑相當(dāng),并且風(fēng)險(xiǎn)比達(dá)到1.08。
此外,投資者還擔(dān)憂:由于美國(guó)Medicare & Medicaid對(duì)透析治療和服務(wù)的“捆綁”支付系統(tǒng),他們擔(dān)心CMS可能不愿報(bào)銷(xiāo)該套餐以外的新藥。對(duì)此,F(xiàn)ibroGen管理層指出,將通過(guò)一條新規(guī)則為新療法申請(qǐng)保險(xiǎn)。
藥品:sacituzumab govitecan
公司:Immunomedics
適應(yīng)證:三陰性乳腺癌
預(yù)測(cè)2024年銷(xiāo)售額:14.4億美元
2019年12月26日,ImmunoMedics三陰乳腺癌(TNBC)新藥Sacituzumab govitecan上市申請(qǐng)獲得FDA受理,PDUFA日期為2020年6月2日。該藥物在2018年時(shí)候首次遞交上市申請(qǐng),但因?yàn)樯a(chǎn)問(wèn)題被FDA拒絕批準(zhǔn)。此次重新遞交上市申請(qǐng)并獲得受理,雖經(jīng)波折但其優(yōu)異療效數(shù)據(jù)將為三陰乳腺癌患者帶來(lái)更好的治療選擇。
據(jù)EvaluatePharma預(yù)測(cè),Sacituzumab govitecan作為晚期轉(zhuǎn)移性TNBC的三線治療方案,在2024年的全球銷(xiāo)售額預(yù)計(jì)可達(dá)14.4億美元。
Sacituzumab govitecan是一個(gè)靶向TROP-2的抗體偶聯(lián)藥物。羅氏免疫療法Tecentriq已在2019年3月獲得FDA批準(zhǔn)用于治療TNBC。
藥品:非戈替尼(filgotinib)
公司:吉利德
適應(yīng)證:類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎
預(yù)測(cè)2024年銷(xiāo)售額:12.8億美元
鑒于丙肝業(yè)務(wù)已成過(guò)去時(shí),吉利德目前將目光聚集在抗病毒、炎癥疾病、腫瘤和纖維化疾病4個(gè)方向。2019年12月19日,吉利德向FDA提交了filgotinib治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的新藥申請(qǐng),并獲得了優(yōu)先審評(píng)資格,該藥物一旦獲批將會(huì)在很大程度上幫助吉利德完成轉(zhuǎn)型。
在1月的JP摩根健康醫(yī)療大會(huì)上,吉利德商務(wù)主管Johanna Mercier重點(diǎn)介紹了非戈替尼的臨床實(shí)力,并表示截至目前該藥物也受到了臨床醫(yī)生的積極反饋。她表示,預(yù)計(jì)未來(lái)四年內(nèi),公司將完成非戈替尼5項(xiàng)適應(yīng)證的上市申請(qǐng)。
目前,非戈替尼已經(jīng)在歐洲和日本獲得批準(zhǔn),而美國(guó)卻是其重要的市場(chǎng),一旦獲批成功將成為吉利德公司的新的里程碑。據(jù)數(shù)據(jù)顯示,非戈替尼在臨床上的表現(xiàn)優(yōu)于甲氨蝶呤單獨(dú)用藥,同時(shí)比艾伯維的Humira更具優(yōu)勢(shì)。
Filgotinib是一種口服的JAK1小分子抑制劑,繼Xeljanz、Olumiant和upadacitinib的第4款JAK抑制劑藥物,其安全性成為其上市銷(xiāo)售的不確定性因素,此前艾伯維的口服JAK 1-選擇性抑制劑 Rvoq(Upadacitinib)在FDA獲批時(shí)收到了黑框警告。
藥品:Palforzia(AR101)
公司:AImmune
適應(yīng)證:花生過(guò)敏
預(yù)測(cè)2024年銷(xiāo)售額:12.8億美元
2020年2月2日, 美國(guó)FDA批準(zhǔn)了首款可用于治療花生過(guò)敏癥的藥物Palforzia(AR101)。作為一種花生過(guò)敏免疫療法,該藥物支持4-17歲的青少年通過(guò)逐步服用花生蛋白來(lái)幫助患者脫敏,旨在較大程度地減少兒童對(duì)花生過(guò)敏反應(yīng)的發(fā)生率和嚴(yán)重性。
據(jù)EvaluatePharma預(yù)測(cè),2024年P(guān)alforzia的銷(xiāo)售額可達(dá)12.8億美元。
FDA的批準(zhǔn)基于Palforzia長(zhǎng)達(dá)一年的Palisade試驗(yàn),該試驗(yàn)在555例4~55歲的患者中測(cè)試了該療法與安慰劑的對(duì)照。經(jīng)過(guò)一年的治療后,67%的患者可耐受600mg的花生蛋白,大約兩個(gè)花生或一小口花生醬,相比之下,只有4%的接受安慰劑的患者達(dá)到同樣效果。
Palforzia是一種由花生制成的粉末狀藥物,與半固態(tài)食品(如酸奶或蘋(píng)果醬)混合后服用。Aimmune公司已經(jīng)將Palforzia的價(jià)格定為每月890美元,醫(yī)生們有望在“幾周之內(nèi)”開(kāi)出該藥物的處方。
藥品:valoctocogene roxparvovec
公司:BioMarin制藥公司
適應(yīng)證:A型血友病
預(yù)測(cè)2024年銷(xiāo)售額:12.12億美元
2019年底,BioMarin制藥公司已向美國(guó)FDA遞交了其基因療法valoctocogene roxaparvovec的生物制品許可申請(qǐng)(BLA),用于治療A型血友病成年患者。2019年11月,BioMarin已向歐洲藥品管理局(EMA)遞交該藥物的上市許可申請(qǐng)(MAA)。
Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。它的優(yōu)勢(shì)在于患者可能只需要接受一次治療,肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)因子VIII,從而不再需要長(zhǎng)期接受預(yù)防性凝血因子注射。該療法已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定和歐盟授予的PRIME藥品認(rèn)定,以及EMA和FDA授予的孤兒藥資格。
BioMarin較大的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手是羅氏以43億美元收購(gòu)的Spark Therapeutic,其治療血友病的基因療法SPK-8001的 III期臨床研究正在進(jìn)行中,預(yù)計(jì)2020年遞交上市申請(qǐng)。
BioMarin董事長(zhǎng)兼執(zhí)行官Jean-JacquesBienaime在2020年J.P.摩根醫(yī)療大會(huì)上表示,這次搶先登陸很重要,因?yàn)樵诨蛑委煼矫?,先發(fā)才能制人。從某種意義上說(shuō),每治療一名患者,相應(yīng)剩余的市場(chǎng)就窄了一些。他還補(bǔ)充說(shuō),一旦獲批上市,將生產(chǎn)1萬(wàn)劑新藥搶先占領(lǐng)市場(chǎng),這也將意味著在SPK-8011獲批之前,預(yù)計(jì)在2年內(nèi)治療所有美國(guó)A型血友病重癥患者。
此外,有分析師懷疑,一旦該藥物獲批上市,將與羅氏旗下因子 VIII 抑制劑Hemlibra(emicizumab-kxwh)競(jìng)爭(zhēng)部分患者。而Hemlibra在2019年前9個(gè)月里就達(dá)到了營(yíng)收9.5億美元。
對(duì)此,Bienaime回應(yīng)到,援引對(duì)60名美國(guó)血液學(xué)家的調(diào)查數(shù)據(jù)顯示,預(yù)計(jì)在未來(lái)一年內(nèi)會(huì)將29%的Hemlibra患者將轉(zhuǎn)為基因治療。
EvaluatePharma預(yù)測(cè),2024年valrox的年銷(xiāo)售額可達(dá)到12.12億美元。
藥品:Rimegepant
公司:Biohaven 制藥公司
適應(yīng)證:偏頭痛
預(yù)測(cè)2024銷(xiāo)售額:8.97億美元
降鈣素基因相關(guān)肽(CGRP)受體拮抗劑是一類新型的偏頭痛治療藥物。目前已上市的CGRP藥物有安進(jìn)/諾華的Aimoving、梯瓦的Ajovy以及禮來(lái)的Emgality,而B(niǎo)iohaven則提供的是一款可口服治療的小分子急性偏頭痛藥物。
Rimegepant獲得了優(yōu)先審評(píng)的資格,F(xiàn)DA將對(duì)其進(jìn)行6個(gè)月的快速審查,預(yù)計(jì)在2020年6月底給出批準(zhǔn)決定。
在治療急性偏頭痛關(guān)鍵III期臨床中,與安慰劑相比,單劑量Rimegepant口腔崩解片治療的患者經(jīng)歷了快速和持久的臨床獲益,服藥后2小時(shí)迅速有效地緩解疼痛及偏頭痛相關(guān)癥狀。目前,Rimegepant預(yù)防偏頭痛發(fā)作也已進(jìn)入III期臨床。
盡管一個(gè)上市的口服CGRP新藥是艾爾建公司的Ubrelvy(ubrogepant),但行業(yè)人士認(rèn)為這將為Rimeepant銷(xiāo)售帶來(lái)更好的機(jī)會(huì)。EvaluatePharma分析師預(yù)測(cè)到,2024年Ubrelvy將產(chǎn)生3.02億美元的收入,而Rimeepant預(yù)計(jì)將創(chuàng)造8.97億美元的收入。
藥品: Risdiplam
公司: 羅氏
適應(yīng)證:脊髓性肌萎縮癥
預(yù)測(cè)2024銷(xiāo)售額:8.03億美元
目前在脊髓性肌萎縮癥(SMA)市場(chǎng)處于前列地位的是百健的Spinraza和諾華的Zolgensma。但羅氏及其合作伙伴PTC治療公司將通過(guò)優(yōu)先審評(píng)的途徑將其口服藥物Risdiplam推向市場(chǎng)。
Risdiplam是一種口服的、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因2(SMN2)剪接修飾劑,可改善I型、II型、III型SMA患者的運(yùn)動(dòng)功能。如果獲得批準(zhǔn),該藥將成為首款SMA患者可在家服用的藥物。而目前已獲批的Biogen的Spinraza是一種需要多次接受注射的注射制劑,諾華的Zolgensma則是僅針對(duì)2歲以下患者的一次性治療藥物。Cantor分析師Alethia Young在報(bào)告中表示,一旦Risdiplam獲批上市,它或?qū)⒏淖僑MA市場(chǎng)的“游戲規(guī)則”。
2019年11月,F(xiàn)DA同意將根據(jù)針對(duì)I型SMA患者的Firefish項(xiàng)目的12個(gè)月數(shù)據(jù),以及針對(duì)II型III型患者的Sunfish項(xiàng)目的數(shù)據(jù),對(duì)該藥物進(jìn)行審查。如果FDA能夠在2020年5月的截止日期前開(kāi)出綠燈,那么2024年羅氏的Risdiplam全球銷(xiāo)售額將可能達(dá)到8.03億美元。
此外,2020年1月,在一項(xiàng)針對(duì)I型SMA嬰兒患者的III期試驗(yàn)中,Risdiplam也達(dá)到了主要終點(diǎn)。
分析師表示,截止2019年11月,Biogen的Spinraza已創(chuàng)造了15.5億美元的收入,諾華的Zolgensma也創(chuàng)造了1.6億美元的收入。即使Risdiplam獲批上市,將為至多羅氏帶來(lái)20-30億美元的收入。
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