骨髓移植的兒童致命并發(fā)癥！GVHD患兒迎來BTK靶向藥
骨髓移植的兒童致命并發(fā)癥！GVHD患兒迎來BTK靶向藥
慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）是一種干細(xì)胞或骨髓移植后嚴(yán)重的并發(fā)癥，癥狀包括皮疹、口腔潰瘍、干眼癥、肝炎、皮膚和關(guān)節(jié)瘢痕組織的發(fā)展以及肺部損傷。
全球每年接受同種異體造血干細(xì)胞移植的患者約有8,000名，在兒童患者中，有52%~65%會產(chǎn)生cGVHD。
目前兒童cGVHD的標(biāo)準(zhǔn)療法為激素療法。
GVHD患兒迎來靶向療法
近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)BTK抑制劑伊布替尼（Ibrutinib）用于治療1歲及以上兒童復(fù)發(fā)/難治性的慢性移植物抗宿主?。℅VHD）患者。
BTK是B細(xì)胞活性的主要調(diào)節(jié)靶點，抑制其活性可以改善多種B細(xì)胞介導(dǎo)的腫瘤、自免疾病等。伊布替尼是全球一個上市的BTK抑制劑，可阻斷BTK，從而清除或抑制異常的B細(xì)胞增殖。
此次獲批是基于一項開放標(biāo)簽、多中心、單臂的I/II期臨床研究（iMAGINE），共入組了47名1至22歲復(fù)發(fā)/難治性的cGVHD兒童和年輕成人患者。
研究主要終點包括藥代動力學(xué)（PK）和安全性，次要終點包括總緩解率（ORR）、總生存期（OS）和緩解持續(xù)時間（DOR）。該試驗通過觀察第25周的ORR來判斷伊布替尼的療效。
在中位年齡13歲的cGVHD患者中，ORR達(dá)到60%。
中位緩解持續(xù)時間為5.3個月。
安全性方面，在兒科患者中觀察到的不良事件與此前成人患者中的一致。
伊布替尼曾于2017年獲批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)/難治性的cGVHD成人患者，而今又?jǐn)U大適用人群至1歲及以上cGVHD患者，成為了一個治療兒童cGVHD的BTK抑制劑。
提示：伊布替尼口服混懸液新劑型將裝在玻璃瓶中，有助于解決兒童吞服膠囊或藥片可能面臨的困難。
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