一針管兩年!新型基因療法值得B型血友病患者期待
血友病是一種出血性罕見遺傳病,患者稍有不慎便會血流不止,還可能因頻繁出血而導致關(guān)節(jié)損傷、內(nèi)臟的損傷等,嚴重時可致殘甚至致死。
臨床上,血友病可分為A型和B型。其中B型血友病主要是由于血液中缺乏凝血因子IX(FIX)導致,發(fā)病率大約為1/3.5萬。
B型血友病根據(jù)血液中的FIX水平分為輕、中或重度。目前,該類患者的常見療法為凝血因子替代治療,長期頻繁的治療給患者帶來極大不便,也加重了經(jīng)濟負擔。
近年來,對于相對常見的A型血友病,已有多款便捷有效的新療法獲FDA批準上市,降低了患者關(guān)節(jié)畸形等后遺癥的發(fā)生,改善了患者生活質(zhì)量。但對于B型血友病,仍亟需新的治療選擇。
近日,《新英格蘭醫(yī)學雜志》刊登了一項長達3.5年的1/2期臨床試驗(B-AMAZE)的積極追蹤數(shù)據(jù)。此試驗旨在驗證基因療法FLT180a治療B型血友病的安全性與療效。
FLT180a采用AAVS3衣殼蛋白介導,并在肝細胞中表達FIX高活性天然變體(Padua)蛋白,替代缺失的FIX發(fā)揮作用,從而糾正中重度B型血友病患者的凝血障礙。
該試驗共有10名中重度B型血友病患者入組。主要終點為安全性,以及在26周時的FIX水平作為療效依據(jù);次要終點包含年度出血率、濃縮FIX消耗量、FIX抑制劑產(chǎn)生量與病毒基因組的清除。
患者在經(jīng)歷1次注射后可獲得至少2年的持久反應,參與試驗的患者較長反應時間達42.4個月。
結(jié)果顯示
所有患者在以FLT180a治療后都產(chǎn)生劑量相關(guān)的FIX水平增加。
在10位患者中,有9位在隨訪27.2個月時,仍維持其FIX水平。
在一次隨訪中,5名患者的FIX水平在正常范圍內(nèi),3名患者的水平在23%-43%之間,而1名高劑量患者的水平則為260%。
此外,所有患者的平均年出血率從基線時的2.93降至0.71,平均年濃縮FIX消耗量也大幅下降。
安全性方面,此療法呈現(xiàn)良好的耐受性,沒有發(fā)現(xiàn)FIX抑制劑產(chǎn)生。
值得一提的是只需單劑FLT180a,便可保護B型血友病患者免于出血困擾,并通過持久表達FIX而避免終身接受FIX替代治療。
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