硬皮病患者,八成肺部有病變!治療SSc-ILD,新療法值得期待
系統(tǒng)性硬化癥(SSc,也稱為硬皮病)是一種慢性、進(jìn)行性的自身免疫性疾病,其特征是全身結(jié)締組織(包括皮膚和其他內(nèi)臟器官)發(fā)生炎癥和纖維化。
據(jù)估計,全球約有250萬SSc患者,我國的患病率約為10/10萬。有數(shù)據(jù)表明,85.5%的硬皮病患者會發(fā)生不同程度的間質(zhì)性肺病(ILD)。
系統(tǒng)性硬化相關(guān)間質(zhì)性肺病(SSc-ILD)是硬皮病常見的并發(fā)癥,也是致死的主要原因之一,約占死亡人數(shù)的1/3。該病會引起肺部炎癥和瘢痕形成,導(dǎo)致患者肺功能不可逆地逐漸下降,一旦肺部無法為心臟提供足夠氧氣,就會危及生命。
然而,很多硬皮病患者并沒有注意到肺部病變,只有約1/4在早期有明顯癥狀。而早期診斷識別、定期隨訪監(jiān)測,可能會改善患者臨床結(jié)局。
目前針對SSc-ILD的治療選擇有限,主要集中在延緩疾病進(jìn)展。
近日,F(xiàn)DA已授予Efzofitimod孤兒藥認(rèn)定,用于治療系統(tǒng)性硬化癥。
關(guān)于Efzofitimod
Efzofitimod是一種潛在的選擇性神經(jīng)纖維蛋白-2(NRP2)調(diào)節(jié)劑,旨在下調(diào)炎癥性疾病狀態(tài)下的先天性和適應(yīng)性免疫反應(yīng)。
近期,在一項1b/2a期多次遞增劑量、安慰劑對照研究中,Efzofitimod在肺結(jié)節(jié)病患者中的臨床概念驗證得到證實。
該研究表明,與安慰劑相比,Efzofitimod在關(guān)鍵療效終點具有安全性、一致的劑量反應(yīng)和受益趨勢(包括類固醇減少、肺功能、臨床癥狀和炎癥生物標(biāo)志物)。
在臨床前研究中,也發(fā)現(xiàn)Efzofitimod在多種系統(tǒng)性硬化癥和特發(fā)性肺纖維化動物模型中可預(yù)防炎癥和纖維化。
SSc-ILD患者的病理樣本中,多種免疫細(xì)胞存在異常,NRP2在這些細(xì)胞中的表達(dá)水平上調(diào),尤其是在巨噬細(xì)胞中。
此外,在SSc和特發(fā)性肺纖維化的動物模型中,Efzofitimod已被證明能減少肺和皮膚纖維化,其療效與已知抗纖維化藥物相當(dāng)或優(yōu)于后者。
好醫(yī)友提醒:對于系統(tǒng)性硬化癥本身,目前尚無根治性藥物。而一旦確診為SSc-ILD,就要盡早開始抗纖維化治療,否則隨著肺部病情的惡化、進(jìn)展,會造成肺功能不可逆的下降,甚至因此死亡。
我們期待這款新藥能早日獲批,改善SSc-ILD患者生活質(zhì)量。
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