新基因療法改善了失明老鼠的視力
一組日本科學(xué)家開(kāi)發(fā)了一種新的基因療法，先天失明的老鼠在接受該療法后，視力有了顯著的改善。
研究結(jié)果發(fā)表在1月24日的《自然通訊》雜志上。
這種新方法是基因補(bǔ)充的另一種策略，包括用健康的基因補(bǔ)充缺陷基因，如可能導(dǎo)致遺傳性視網(wǎng)膜變性的基因。健康的基因通過(guò)腺相關(guān)病毒(AAV)傳遞。然而，這種病毒只能攜帶一個(gè)很小的健康基因，而且絕大多數(shù)有缺陷的病人都不能用這種方法醫(yī)療。
為了克服這個(gè)問(wèn)題，我們開(kāi)發(fā)了一個(gè)單一的AAV基因醫(yī)療平臺(tái)，它允許突變序列的局部替換與它的健康副本，幾乎可以醫(yī)療任何突變?！蔽骺诤贫?，論文作者，東北大學(xué)醫(yī)學(xué)研究生院高級(jí)眼科醫(yī)學(xué)系副教授
單一的AAV基因醫(yī)療平臺(tái)結(jié)合了CRISPR-Cas9技術(shù)和微同源介導(dǎo)的末端連接。這兩者本質(zhì)上分別充當(dāng)遺傳剪刀和遺傳膠水。研究人員可以針對(duì)一個(gè)特定的有缺陷的基因，切斷它，然后粘在一個(gè)健康的替代物上。
在盲鼠中，這種方法挽救了大約10%的光感受器，從而改善了光敏感度，增加了視覺(jué)活動(dòng)。視力的改善與基因補(bǔ)充的結(jié)果相同。
Nishiguchi說(shuō):“通過(guò)用這種新療法醫(yī)療因遺傳性視網(wǎng)膜退化而失明的小鼠，我們發(fā)現(xiàn)可以在類似于傳統(tǒng)基因補(bǔ)充的水平上實(shí)現(xiàn)強(qiáng)健的視覺(jué)恢復(fù)，從而保證了其在臨床應(yīng)用的潛力?！薄霸撈脚_(tái)為醫(yī)療較大基因突變的患者鋪平了道路，這些基因突變的患者占遺傳性視網(wǎng)膜變性患者的絕大多數(shù)。此外，類似的方法可以用于醫(yī)療幾乎所有眼部和非眼部遺傳疾病?！?/span>
赴美醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和生元國(guó)際了解到，現(xiàn)在，研究人員正在應(yīng)用新的基因組編輯平臺(tái)來(lái)開(kāi)發(fā)一種醫(yī)療人類視網(wǎng)膜色素變性患者的療法。視網(wǎng)膜色素變性是一種罕見(jiàn)的疾病，可導(dǎo)致周圍視覺(jué)喪失和夜間視力障礙。他們將針對(duì)傳統(tǒng)基因療法仍然無(wú)法醫(yī)療的患者的常見(jiàn)突變。
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