今日,日本大鵬藥品(Taiho Pharmaceutical)和旗下Taiho Oncology宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)接受futibatinib的新藥申請(qǐng)(NDA),用于治療攜帶FGFR2基因重排(包括基因融合)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌經(jīng)治患者。Futibatinib是一款強(qiáng)力選擇性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制劑。FDA同時(shí)授予這一申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格,預(yù)計(jì)在今年9月30日之前做出回復(fù)。
膽管癌包括肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌,它通常在老年人中出現(xiàn)。目前對(duì)膽管癌的主要療法是手術(shù)切除,然而膽管癌早期沒(méi)有明顯癥狀,多數(shù)患者在確診時(shí)已失去手術(shù)時(shí)機(jī)。局部晚期和轉(zhuǎn)移性膽管癌無(wú)法通過(guò)手術(shù)完全切除,目前的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇主要為化療、放療、肝移植,患者預(yù)后不良。肝內(nèi)膽管癌的5年生存率只有9%,而且在亞洲人群中發(fā)病率更高。
Futibatinib通過(guò)與FGFR1-4的ATP結(jié)合“口袋”不可逆地共價(jià)結(jié)合,抑制FGFR介導(dǎo)的信號(hào)傳導(dǎo),從而降低攜帶FGFR1-4基因變異的腫瘤細(xì)胞的增殖。它已經(jīng)獲得FDA的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格,用于治療膽管癌。
▲Futibatinib的作用機(jī)制示意圖(圖片來(lái)源:參考資料[2])
這一申請(qǐng)是基于關(guān)鍵性2b期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù),103名患者接受了futibatinib的治療。臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為客觀緩解率(ORR),futibatinib的ORR為41.7%,關(guān)鍵性次要終點(diǎn)為緩解持續(xù)時(shí)間(DOR),futibatinib的中位DOR為9.7個(gè)月,72%獲得緩解的患者DOR超過(guò)6個(gè)月。
“這是我們向?qū)utibatinib帶給需要新治療選擇的患者的目標(biāo)邁出的重要一步?!?Taiho Pharmaceutical高級(jí)董事總經(jīng)理Teruhiro Utsugi先生說(shuō)。
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