美國FDA批準Ztalmy(加奈索酮)：治療CDKL5缺乏癥(CDD)相關癲癇發(fā)作的藥物!
Marinus Pharma是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新療法治療癲癇疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混懸劑：該藥每天服藥3次，用于2歲及以上患者，治療與細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）缺乏癥（CDD）相關的癲癇發(fā)作。
CDKL5缺乏癥（CDD）是一種嚴重而罕見的遺傳性癲癇，其特征是發(fā)病早，癲癇發(fā)作難以控制，神經發(fā)育嚴重受損。CDD是由位于X染色體上的細胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起，CDKL5基因產生一種對正常大腦發(fā)育和功能非常重要的蛋白質。
值得一提的是，Ztalmy是美國FDA批準的一個專門用于治療CDD的藥物。Ztalmy是一種神經活性類固醇，作為GABAA受體的正向變構調節(jié)劑（positive allosteric modulators，PAM）發(fā)揮作用。
Ztalmy通過優(yōu)先審查程序獲得批準。此前，F(xiàn)DA已授予Ztalmy治療CDD的孤兒藥資格（ODD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。隨著此次批準，F(xiàn)DA頒發(fā)給Marinus一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），該公司計劃將其出售變現(xiàn)。
ganaxolone化學結構式（圖片來源：Wikipedia.org）
Ztalmy的活性藥物成分為ganaxolone，這是GABAA受體的一種正向變構調節(jié)劑，目前正在開發(fā)靜脈和口服制劑，旨在較大限度地擴大急性和慢性護理環(huán)境下成人和兒童患者群體的治療范圍。ganaxolone通過對突觸和突觸外GABAA受體的作用，發(fā)揮出抗癲癇和抗焦慮活性。在長達2年多的時間里，ganaxolone已對1800多名兒童和成人受試者中進行了各種不同適應癥、治療相關劑量水平和治療方案的研究。
FDA批準Ztalmy治療CDD相關癲癇發(fā)作，基于3期Marigold試驗的數(shù)據(jù)。這是一項雙盲安慰劑對照試驗，在101名患者中開展。試驗中，Ztalmy治療組患者在28天中主要運動性發(fā)作頻率的中位數(shù)減少了30.7%，而安慰劑組患者減少了6.9%，達到了試驗的主要終點（p=0.0036）。
在Marigold開放標簽擴展研究中，接受Ztalmy治療至少12個月的患者（n=48）主要運動性癲癇發(fā)作頻率中位數(shù)減少49.6%。在這項3期試驗中，Ztalmy的耐受性總體良好，安全性與先前的臨床試驗一致，常見的不良事件（發(fā)生率≥5%且至少是安慰劑的2倍）為嗜睡、發(fā)熱、唾液分泌過多、季節(jié)性過敏。
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