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不用手術(shù),也能“拔高”!軟骨發(fā)育不全迎來(lái)創(chuàng)新療法
2021-11-23
來(lái)源:好醫(yī)友
近日,美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)C型利鈉肽類(lèi)似物Vosoritide(Voxzogo)注射液上市,用于治療5歲及以上骨骺(生長(zhǎng)板)“開(kāi)放”的軟骨發(fā)育不全的兒童患者。
Vosoritide是FDA批準(zhǔn)的一個(gè)治療軟骨發(fā)育不全的藥物。
01/ 矮小癥患兒,不再“無(wú)藥可醫(yī)”
軟骨發(fā)育不全是侏儒癥常見(jiàn)的病因,同時(shí)也是骨骼發(fā)育不良常見(jiàn)的形式,其特點(diǎn)是軟骨內(nèi)骨化減緩,導(dǎo)致顱骨、脊柱、面部和顱底結(jié)構(gòu)不成比例的矮小身材和結(jié)構(gòu)紊亂。
軟骨發(fā)育不全的發(fā)病率約為1/25000,《權(quán)力的游戲》中的“小惡魔”便是其中之一。這類(lèi)兒童每年長(zhǎng)高約4cm,而正常兒童能長(zhǎng)高約6-7cm。
患有軟骨發(fā)育不全的兒童中,超過(guò)80%的患者父母是正常平均身高,只要父母雙方有一人帶有致病基因,孩子就有1/2的幾率患病。
除了不成比例的身材矮小之外,患者還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的健康并發(fā)癥,包括枕骨大孔受壓、睡眠呼吸暫停、弓形腿、面部發(fā)育不全、椎管狹窄和耳部反復(fù)感染等。
長(zhǎng)期以來(lái),軟骨發(fā)育不全患者缺乏有效的治療方案,僅使用生長(zhǎng)激素來(lái)治療,長(zhǎng)高效果并不理想。而如果通過(guò)一些侵入性手術(shù)來(lái)矯正治療和應(yīng)對(duì)一些并發(fā)癥,手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)及代價(jià)較大。
有研究表明,這類(lèi)患兒每個(gè)年齡段的死亡率都在增加。此前,全球尚無(wú)獲批治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物,患者長(zhǎng)期面臨“無(wú)藥可醫(yī)”的困境。
不過(guò),在今年8月份,Vosoritide在歐盟獲得首批,治療從2歲開(kāi)始到生長(zhǎng)板閉合的軟骨發(fā)育不全的兒童患者。
02/ C型鈉尿肽類(lèi)似物:Vosoritide
Vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來(lái)的C型利鈉肽(CNP)類(lèi)似物,天然人肽是骨骼生長(zhǎng)的正向調(diào)節(jié)因子,可以刺激軟骨內(nèi)骨化。
作為一種遺傳性疾病,軟骨發(fā)育不全是由于FGFR3基因突變引起。FGFR3是一種骨骼生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)劑,該基因突變會(huì)抑制患者生長(zhǎng)板軟骨細(xì)胞的增殖、分化,導(dǎo)致長(zhǎng)骨生長(zhǎng)障礙,兒童因此生長(zhǎng)變慢。
而通過(guò)抑制過(guò)度活躍的FGFR3通路,CNP可以刺激生長(zhǎng)板軟骨細(xì)胞增殖、分化,促進(jìn)軟骨內(nèi)化骨致長(zhǎng)骨生長(zhǎng),從而幫助孩子恢復(fù)正常生長(zhǎng)。
此前,Vosoritide曾獲得了FDA授予的優(yōu)先審查資格,用于治療兒童軟骨發(fā)育不良。
目前,除生長(zhǎng)板仍處于“開(kāi)放”狀態(tài)的兒童中(<18歲)外,該藥還在不同年齡和不同時(shí)機(jī)的軟骨發(fā)育不全兒童中進(jìn)行評(píng)估其安全性和有效性。
03/ 身高維持增長(zhǎng)狀態(tài),患兒長(zhǎng)高的希望!
該批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)全球隨機(jī)、雙盲、為期52周、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果,包括開(kāi)放標(biāo)簽延伸研究,評(píng)估了Vosoritide在軟骨發(fā)育不全患者中的有效性和安全性。
該試驗(yàn)入組了121名生長(zhǎng)板“開(kāi)放”的、5-14.9歲的兒童患者,安慰劑組和Vosoritide治療組的基線平均年生長(zhǎng)速度(AGV)分別為4.06cm和4.26cm。
結(jié)果顯示:
在第52周,Vosoritide治療組相較于安慰劑組的AGV增高了1.57cm,具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。與基線相比,治療組和安慰劑組的AGV變化為1.40cm和-0.17cm。
而后,初始隨機(jī)加入Vosoritide的58名患者,在52周后的開(kāi)放標(biāo)簽延長(zhǎng)試驗(yàn)中也獲得積極結(jié)果,數(shù)據(jù)顯示:AGV改善處于持續(xù)維持狀態(tài)。
此外,在另外一項(xiàng)隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)5年的2期劑量探索研究中,軟骨發(fā)育不全兒童患者的身高增長(zhǎng)率一直高于基線增長(zhǎng)率,并且高于預(yù)期的年生長(zhǎng)速度。
C型鈉尿肽類(lèi)似物Vosoritide在軟骨發(fā)育不全兒童患者中具有良好療效,而且能持久維持身高增長(zhǎng)速度,為侏儒癥患兒以及家長(zhǎng)帶來(lái)了一種新的治療選擇。
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