沒喝酒也臉紅,可能是這種癌癥!新藥上市,61%患者完全緩解
近日,美國FDA宣布批準Besremi(ropeginterferonalfa-2b-njft),用于治療成人真性紅細胞增多癥(PV)。
這是FDA批準的一個治療PV的干擾素藥物,無論患者有無治療史均可使用。
01/ 不容忽視的慢性癌:真性紅細胞增多癥
如果你明明沒喝酒,卻像喝醉酒一樣(多血質面容),皮膚和黏膜紅紫,尤以面頰、唇、舌、耳、鼻尖、頸部和四肢末端(指、趾及大小魚際)為甚,眼瞼膜顯著充血。那么,你可能患上了真性紅細胞增多癥。
真性紅細胞增多癥(PV,簡稱“真紅”)是一種起源于骨髓中致命干細胞的罕見癌癥,導致紅細胞、白細胞和血小板慢性增加,多見于60歲左右的老年人群。
該病的發(fā)病率約1/10萬,男性略多于女性。這種疾病后期可能導致心血管并發(fā)癥,如血栓形成、栓塞和中風等,甚至發(fā)展為骨髓纖維化和惡性腫瘤,包括急性髓系白血病。
PV的病因尚未明確,絕大多數患者是由于Janus激酶2(JAK2)突變所致。其中,超過95%的患者是由JAK2 V617突變引起的。
目前,PV治療的重點在于緩解癥狀,抑制骨髓造血功能,減少并發(fā)癥。臨床選擇主要有靜脈放血治療,然后是羥基脲、烷化劑等化療,干擾素、放射性核素以及JAK2抑制劑蘆可替尼等。
其中,栓塞是PV患者死亡的主要原因。因此,預防血栓形成的治療不可間斷。
02/ 長效干擾素:Besremi
Besremi是一種創(chuàng)新單聚乙二醇化長效干擾素,其活性物質是ropeginterferonalfa-2b,能在PV患者中發(fā)揮其細胞效應,使骨髓減少血細胞的生成。
由于其獨特的聚乙二醇化技術,Besremi在體內具有較長的活性持續(xù)時間,可每兩周或更長時間給藥一次,直到血液學參數穩(wěn)定,從而靈活劑量給藥,有助于滿足患者的個性化治療需求。
一年后,完全血液學反應(CHR)穩(wěn)定的患者可以每四周接受一次Besremi治療,大大方便了患者。
2019年,Besremi獲得歐洲藥品管理局(EMA)批準,單藥治療PV成年患者。此前,該藥還曾獲得FDA授予的孤兒藥資格。
需要注意的是,有嚴重精神障礙、自身免疫性疾病、對干擾素過敏、以及免疫抑制移植接受者禁用該藥。
03/ 長效療法效果顯著,61%患者完全緩解!
這一批準基于來自PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及3期PEGINVERA臨床試驗的療效數據。
結果表明:
經過治療7.5年的Besremi治療后,61%的PV患者達到了完全血液學反應,80%的患者達到了血液學反應。
完全血液學反應定義為:2個月內未接受放學治療的情況下,患者的血細胞比容<45%,血小板≤400x109/L,白細胞≤10x109/L,脾臟大小正常。
Besremi在真性紅細胞增多癥患者中顯示出了其深度、持久緩解癥狀的療效,并且可在PV治療的任何階段使用,無論患者是否接受治療均可使用。
此外,在完全血液學反應的患者中,每月只需一次治療便可降低紅細胞血容量,減少了患者就醫(yī)的次數。希望該藥能在更多國家上市,造福全球真性紅細胞增多癥患者。
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