創(chuàng)新口服ASBT抑制劑,緩解“小黃人”頑固瘙癢
近日,美國FFDA宣布批準(zhǔn)Maralixibati(Livmarl)上市,用于治療1歲及以上的Alagille綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢癥狀。
Maralixibat是一種口服的鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)抑制劑,也是FDA批準(zhǔn)的一種治療這類罕見肝病的藥物。
患有Alagille綜合征的兒童就像電影中的“小黃人”,皮膚和眼睛全部都是黃色的,而且還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重瘙癢、黃瘤等癥狀。
嚴(yán)重瘙癢的“小黃人”:Alagille綜合征
Alagille綜合征(ALGS)是一種罕見的遺傳疾病,男女兒童均可發(fā)病。
患兒因?yàn)槟懝墚惓*M窄、畸形且數(shù)量減少,從而導(dǎo)致膽汁在肝臟中積聚,不僅會(huì)阻止肝臟正常工作,還會(huì)引起肝損傷,并導(dǎo)致進(jìn)行性肝病。
據(jù)估計(jì),每3萬人中就有一例ALGS。該病可能影響患兒的多個(gè)器官系統(tǒng),包括肝臟、心臟、腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。
ALGS肝損害可引起黃疸、黃瘤(皮膚脂質(zhì)沉積性疾病)和瘙癢等癥狀。其中,瘙癢是所有慢性肝病中嚴(yán)重的瘙癢癥,常見于3歲左右的兒童患者。
目前,該病主要通過部分膽汁外分流術(shù)或肝移植來進(jìn)行治療。
據(jù)估計(jì),約60%~75%的患兒需要在成年之前進(jìn)行肝移植治療。此外,ALGS會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活,亟需有效的療法。
口服ASBT抑制劑:Maralixibat
Maralixibat是一種新型的、口服選擇性鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)抑制劑,通過抑制ASBT,使得更多的膽汁隨糞便排出,防止身體內(nèi)的膽汁酸過量積累,從而降低肝臟損害和控制嚴(yán)重瘙癢等并發(fā)癥。
目前,已有1,600多名患者在臨床試驗(yàn)中接受Maralixibat治療,包括120多名ALGS和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)的兒童患者。
此前,F(xiàn)DA已授予該藥突破性療法稱號(hào),用于治療1歲及以上的ALGS和PFIC患者。
患者瘙癢顯著減少,可持續(xù)四年!
Maralixibat的批準(zhǔn)基于關(guān)鍵的2b期ICONIC研究以及五年支持性研究的積極數(shù)據(jù),共入組了86名ALGS患者。
來自ICONIC試驗(yàn)的數(shù)據(jù)表明:
與安慰劑相比,服用Maralixibat的ALGS患者瘙癢癥狀具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善,并持續(xù)了四年。
在研究中,Maralixibat的耐受性普遍良好。
過去,Alagille綜合征的“小黃人”們面對(duì)頑固性瘙癢,只能對(duì)癥或進(jìn)行肝移植等手術(shù)來治療。
而口服藥Maralixibat的獲批,不僅意味著Alagille綜合癥治療范式的轉(zhuǎn)變,減少了肝移植的需求,還為許多長期受到持續(xù)瘙癢困擾的家庭帶來了新希望。
近些年來,各種罕見病種逐漸受重視。不過,罕見病仍面臨著確診困難、誤診率高、由于藥物研發(fā)起步晚等導(dǎo)致患者無藥可用的困境。
目前,美國獲批的罕見病療法的數(shù)量遠(yuǎn)高于中國,新藥獲批平均時(shí)間差在3-5年。盡管中國醫(yī)療水平進(jìn)步巨大,但在罕見病領(lǐng)域與歐美發(fā)達(dá)國家還存在明顯差距。
對(duì)于國內(nèi)罕見病或疑難疾病患者,不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診,了解國際新療法相關(guān)信息,聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,請(qǐng)他們量身定制治療方案,給自己吃顆“定心丸”。
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