佝僂病迎來長期治療方案,2年內(nèi)持續(xù)緩解!
近日,單克隆抗體藥Burosumab(Crysvita)治療成年X連鎖低磷血癥(XLH)的長期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)公布。
長期數(shù)據(jù)顯示:治療96周后,與基線相比,延長Burosumab治療周期能顯著改善患者的疼痛、僵硬、疲勞以及身體和行走功能。
Burosumab是全球一個(gè)獲批治療XLH的藥物。
NO.1 低磷性佝僂病,影響一生!
X連鎖低磷血癥(XLH)是一種嚴(yán)重的罕見遺傳性佝僂病,會(huì)導(dǎo)致骨骼、肌肉和關(guān)節(jié)異常。該病有時(shí)會(huì)出現(xiàn)在沒有疾病家族史的個(gè)體中,通常是由攜帶有缺陷基因的父母傳下來的。
XLH患者由于X染色體存在遺傳缺陷,導(dǎo)致磷酸鹽通過尿液過度流失;而成纖維細(xì)胞生長因子23(FGF23)激素過量,會(huì)導(dǎo)致腸道吸收不良,進(jìn)而導(dǎo)致血液中的磷酸鹽水平長期偏低。
磷酸鹽是維持身體能量水平、肌肉功能以及形成健康骨骼和牙齒所需的關(guān)鍵礦物質(zhì)。
XLH雖然不會(huì)危及生命,但它的負(fù)擔(dān)是終生的、漸進(jìn)的。在兒童和青少年時(shí)期,患者的骨骼和生長發(fā)育遲緩,出現(xiàn)“低磷性佝僂病”,成年之后肢體殘疾和畸形加重,不僅降低了生活質(zhì)量,還會(huì)增加治療負(fù)擔(dān)。
目前,XLH尚無治愈方法,主要通過恢復(fù)和維持體內(nèi)磷酸鹽的水平,來延緩疾病進(jìn)展。
NO.2 靶向FGF23的單抗:Burosumab
Burosumab是一種針對成纖維細(xì)胞生長因子23(FGF23)的重組全人源單克隆IgG1抗體。
FGF23是一種激素,可通過調(diào)節(jié)腎臟的磷酸鹽排泄和活性維生素D產(chǎn)生來降低血清磷酸鹽水平。
在XLH患者中,磷酸鹽消耗和因此產(chǎn)生的低磷酸鹽血癥是由于過量的FGF23引起的。
而Burosumab旨在結(jié)合并抑制FGF23的生物活性。通過阻斷患者體內(nèi)過量的FGF23,增加腎臟對磷酸鹽的重吸收,并增加活性維生素D的產(chǎn)生,從而增強(qiáng)腸道對磷酸鹽和鈣的吸收。
Burosumab已獲批適應(yīng)癥:
Burosumab早在2018年初獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn),治療1歲及以上兒童和青少年XLH;2020年,這一適應(yīng)癥擴(kuò)展,覆蓋了全部年齡段人群。
2018年4月,獲FDA批準(zhǔn),治療1歲及以上的兒童和成年XLH患者;次年,適應(yīng)人群擴(kuò)展至6個(gè)月大的嬰兒。
2019年,獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn),用于治療與FGF23相關(guān)的低磷血癥佝僂病和骨軟化癥。
2020年6月,獲得FDA批準(zhǔn),治療2歲及以上的腫瘤性骨軟化(TIO)患者,這一罕見病的特征是腫瘤發(fā)展會(huì)導(dǎo)致骨骼變?nèi)鹾蛙浕?/span>
值得一提的是,今年1月,Burosumab(布羅索尤單抗)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市,填補(bǔ)了國內(nèi)XLH臨床治療的空白,為XLH患者帶來新希望。
NO.3 顯著改善運(yùn)動(dòng)功能,新藥造福更多罕見病患者
這一數(shù)據(jù)來自一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、開放擴(kuò)展標(biāo)簽、安慰劑對照的3期研究,旨在評估Burosumab在XLH成年患者中的療效和安全性。
結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,在第24周時(shí),血清磷濃度的增加具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著獲益,達(dá)到了其主要終點(diǎn)。
24周后,所有患者轉(zhuǎn)入Burosumab組治療,并收集代謝和生化指標(biāo)數(shù)據(jù)、患者報(bào)告結(jié)果(PROs)和運(yùn)動(dòng)指標(biāo),持續(xù)到96周。
發(fā)布在BMJ期刊《風(fēng)濕病和肌肉骨骼疾病》上的數(shù)據(jù)顯示:
在第96周時(shí),與基線相比,PROs有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善;包括西安大略和麥克馬斯特大學(xué)骨關(guān)節(jié)炎指數(shù)(WOMAC)、簡要疼痛量表-簡表(BPI-SF)和簡要疲勞量表(BFI)。
此外,通過6分鐘步行測試(6MWT)顯示,患者的行走功能也顯著改善。
而先前公布的48周數(shù)據(jù)也顯示,治療組患者在僵硬、疼痛,以及骨折愈合等方面顯著改善。
XLH患者每天面臨的許多身體挑戰(zhàn),包括疼痛、僵硬、疲勞和行走困難等,而Burosumab的上市,不僅能造福全球低磷性佝僂病患者人群,而且持續(xù)治療后能維持長期緩解。
X連鎖低磷血癥極易與缺鈣、缺維生素D等導(dǎo)致的佝僂病相混淆,導(dǎo)致誤診和漏診。而XLH的早期診斷和治療對預(yù)后至關(guān)重要。
對于國內(nèi)罕見病或疑難疾病患者,不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診,了解國際新療法相關(guān)信息,聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見,請他們量身定制治療方案,給自己吃顆“定心丸”。
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