高膽固醇血癥患者,迎來創(chuàng)新藥,“壞膽固醇”水平降低38%
近日,美國FDA宣布批準依洛尤單抗(Evolocumab,商品名:瑞百安Repatha)一項新適應(yīng)癥,作為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)降低療法的輔助藥物,治療10歲及以上的雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)患者。
家族性高膽固醇血癥
家族性高膽固醇血癥(FH)是一種遺傳性疾病,由于低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)代謝障礙,導(dǎo)致幼年時血液中LDL-C水平升高。
FH主要包括純合子HF(HoFH)和雜合子HF(HeFH)。其中,HeFH是更常見的FH類型,全球每250人中就有一人患有該病。而且,HeFH患者遺傳給子女的幾率為50%。
LDL-C又被稱為“壞膽固醇”,是導(dǎo)致動脈粥樣硬化的危險因素。出生時高水平的LDL-C,會加速動脈粥樣硬化心血管疾病(ASCVD)的發(fā)展,導(dǎo)致患兒發(fā)生心血管事件的風(fēng)險增加,如心?;蛑酗L(fēng)。
而目前,心血管疾病仍是全世界人類首要的死亡因素,其中ASCVD約占所有心血管疾病死亡的85%以上。
這種疾病的治療主要以他汀類藥物為主,但80%的高?;颊呷詿o法達到指南推薦的LDL-C較佳水平,他們迫切需要更多創(chuàng)新療法。
PCSK9抑制劑:依洛尤單抗
依洛尤單抗是一種前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素(PCSK9)抑制劑。PCSK9能夠與LDL受體結(jié)合,升高LDL;LDL受體是一種蛋白質(zhì),幫助清除血液中的LDL-C,并使脂肪和膽固醇分解。
而依洛尤單抗通過靶向抑制并特異性結(jié)合PCSK9,可以更快地將LDL-C從血液中清除,幫助降低膽固醇水平,進而降低心梗和卒中的風(fēng)險,可以說是對付LDL的“導(dǎo)彈”。
此前,該藥在美獲批治療13歲及以上的HoFH患者。
而在中國,2018年7月,依洛尤單抗獲批治療12歲以上青少年及成年HoFH患者。
2019年1月,依洛尤單抗獲批新適應(yīng)證,用于成年ASCVD的治療,以降低心梗、卒中和冠狀動脈血運重建的風(fēng)險,成為獲得ASCVD適應(yīng)證的PCSK9抑制劑。
截至目前,已上市的PCSK9抑制劑有3個,分別是依洛尤單抗、阿利西尤單抗(Alirocumab)以及siRNA療法Inclisiran。
LDL-C水平降低38%,臨床試驗結(jié)果亮眼
這一批準是基于3b期HAUSER-RCT研究的積極結(jié)果。
HAUSER-RCT是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究,評估了每月皮下注射依洛尤單抗與安慰劑相比,在10至17歲HeFH患者中的療效和安全性。
這些患者需求進行低脂飲食,同時接受較佳劑量的他汀類藥物治療。主要終點是LDL-C從基線到第24周的百分比變化。
結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,依洛尤單抗治療組使得患者的LDL-C水平較基線平均降低38%,達到了其主要終點。
而且,在第12周時觀察到的LDL-C降低,此后治療組患者在整個試驗過程中一直保持降低狀態(tài),且安全性良好。
目前,小兒家族性高膽固醇血癥仍不被大眾了解,診斷率不高,但它可能導(dǎo)致過早的冠狀動脈疾病,因此降低膽固醇至關(guān)重要。
而依洛尤單抗的獲批,為那些無法單獨使用其他降脂藥物來控制高LDL-C的、遺傳性高膽固醇兒童帶來了一種新的輔助治療選擇。
聲明:本文版權(quán)歸原作者所有,轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息,如作者信息標(biāo)記有誤,或侵犯您的版權(quán),請聯(lián)系我們,我們將在及時修改或刪除內(nèi)容,聯(lián)系郵箱:marketing@360worldcare.com