hATTR淀粉樣變性創(chuàng)新療法,一年4針,9個(gè)月顯著改善!
在近日舉行的歐洲ATTR淀粉樣變性會(huì)議上,一項(xiàng)關(guān)于RNAi療法Vutrisiran的一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)公布,結(jié)果亮眼。
該試驗(yàn)的亞組分析和探索性療效數(shù)據(jù)顯示:在9個(gè)月時(shí),Vutrisiran達(dá)到了主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)。
目前,Vutrisiran正在接受FDA的審評,預(yù)計(jì)明年4月做出回復(fù)。
hATTR淀粉樣變性,患者生存期不足5年!
遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)淀粉樣變性是一種由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)基因突變引起的遺傳性、致命性疾病。TTR蛋白主要在肝臟中產(chǎn)生,通常是維生素A的載體。
TTR基因突變會(huì)導(dǎo)致異常淀粉樣蛋白積累,并損害身體器官和組織,如周圍神經(jīng)和心臟,導(dǎo)致難以治療的周圍感覺運(yùn)動(dòng)神經(jīng)病變、自主神經(jīng)病變和/或心肌病,以及其他疾病表現(xiàn)。
hATTR淀粉樣變性發(fā)病率和死亡率很高,影響了全球5萬多人。由于該病可能造成神經(jīng)和心臟損傷,因此,確診后的患者中位生存期為4.7年,而心肌病患者的生存期大大縮短(3.4年)。
2018年,首款RNAi藥物Patisiran(Onpattro)獲FDA批準(zhǔn),成為一個(gè)治療hATTR-PN患者的藥物。Onpattro通過阻斷TTR蛋白的生成來發(fā)揮作用,需要每3周靜脈給藥一次。
RNAi療法:Vutrisiran
RNAi(RNA干擾)是一種基因沉默的自然細(xì)胞過程,也是目前生物學(xué)和藥物開發(fā)中有前途和發(fā)展快的前沿領(lǐng)域之一,有可能改變遺傳病和其他疾病患者的治療方案。
而Vutrisiran是一種在研的皮下注射RNAi治療藥物,用于治療ATTR淀粉樣變,包括遺傳性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉樣變。
該藥旨在靶向特定RNA,阻止野生型和變異的轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)蛋白的生成。
Vutrisiran利用專有的給藥系統(tǒng),可以增強(qiáng)效力和高代謝穩(wěn)定性,只需每3個(gè)月皮下注射一次,有助于減少TTR蛋白的沉積,同時(shí)促進(jìn)組織中TTR淀粉樣沉積的清除,并潛在地恢復(fù)這些組織的功能。
此前,Vutrisiran已獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道認(rèn)定,用于治療hATTR淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)病成年患者。
健康狀況全面改善,臨床試驗(yàn)達(dá)主要和次要終點(diǎn)!
HELIOS-A是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究,用于評估Vutrisiran的有效性和安全性。
該研究在22個(gè)國家的57個(gè)地點(diǎn)入組了164名hATTR淀粉樣變性并伴有多發(fā)性神經(jīng)病的患者。
患者按3:1的比例隨機(jī)接受每3個(gè)月皮下注射一次Vutrisiran(N=122)或每3周靜脈輸注一次Patisiran(N=42),持續(xù)18個(gè)月。主要終點(diǎn)是9個(gè)月時(shí)mNIS+7(神經(jīng)病變損傷)評分相對于基線的變化。
結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,Vutrisiran治療組患者的神經(jīng)病變損傷評分、生活質(zhì)量、日?;顒?dòng)和社會(huì)參與能力、營養(yǎng)狀況(體重指數(shù))等方面均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善。
并且,無論患者之前是否使用TTR穩(wěn)定劑,經(jīng)治后,神經(jīng)病變損害和生活質(zhì)量評分均有所改善。
在這項(xiàng)研究中,Vutrisiran的安全性和耐受性良好,沒有與藥物相關(guān)的停藥或死亡。
Vutrisiran在不到一年的時(shí)間里就全面改善了患者的生活治療,延緩了神經(jīng)病變的損傷程度,有潛力成為這類疾病進(jìn)展迅速的遺傳性ATTR淀粉樣變性患者的治療新選擇。
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