兒童SCD口服片劑:每日一次,顯著改善血紅蛋白水平!
近日,F(xiàn)DA接受了Voxelotor(Oxbryta)的一份補充新藥申請(sNDA)和一份新藥申請(NDA),用于治療4-11歲的鐮狀細胞病(SCD)兒童患者。同時,F(xiàn)DA授予其優(yōu)先審查資格,預計今年12月25日做出審批回復。
這一NDA旨在尋求批準Voxelotor一種新的、適用于不同年齡兒童患者的分散片劑型。
此前,該藥曾獲FDA批準,用于治療12歲及以上的SCD患者,成為一個直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的療法。
01/ 兒童遺傳血液病,危害不容小覷
鐮狀細胞病(SCD)是常見的致命性、遺傳血液疾病,由血紅蛋白基因(HBB)基因突變引起。該病約影響全球數(shù)百萬人,其中30多萬為新生患兒。
血紅蛋白是紅細胞中的一種蛋白質(zhì),可向全身組織和器官輸送氧氣。而血紅蛋白基因發(fā)生突變,導致紅細胞呈新月形或鐮刀形。
鐮狀細胞粘附在血管壁上,會減慢血液流動;而且細胞容易破裂,存活時間短,患者全身的血液和氧氣不足,不僅會出現(xiàn)溶血性貧血,還容易導致危及生命的并發(fā)癥,包括中風和不可逆的器官損傷。
早期兒童患者可能會出現(xiàn)貧血、反復感染和周期性疼痛等癥狀和體征,若不及時治療,很可能致使患兒器官衰竭或者早期死亡,亟需更好的療法。
02/ 口服片劑:Voxelotor
Voxelotor是一種每日一次的口服療法,能夠抑制血紅蛋白聚合,這是SCD紅細胞鐮狀化的根本原因。
Voxelotor通過增加血紅蛋白對氧氣的親和力起作用,旨在幫助解決溶血性貧血和改善全身氧氣輸送,進而改變SCD的病程。
這一NDA尋求批準300mg Voxelotor分散片劑型,包括葡萄口味,不僅便于吞咽,還方便4-11歲兒童患者按體重進行給藥。
2019年11月,Voxelotor獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的加速批準,用于治療成人和12歲及以上兒童的SCD。
此外,Voxelotor還被歐洲藥品管理局(EMA)授予優(yōu)先藥物(PRIME)資格。
03/ 顯著改善血紅蛋白水平,新劑型藥療效可期!
這一sNDA和NDA是基于開放標簽的2a期HOPE-KIDS1研究的數(shù)據(jù),入組了45名年齡在4至11歲的SCD兒童患者。
在歐洲血液學協(xié)會(EHA)2021年虛擬大會上公布的結(jié)果表明:
基于體重進行Voxelotor分散片治療后,SCD兒童患者的血紅蛋白產(chǎn)生了快速而持續(xù)的改善,同時溶血(或紅細胞破壞)減少。
目前,該藥還在HOPE-KIDS2試驗中進行研究,這是一項批準后驗證性研究,使用經(jīng)顱多普勒(TCD)血流速度來評估Voxelotor降低2-15歲兒童中風風險的能力。
此前,一項3期、隨機、雙盲、安慰劑對照的HOPE研究的72周數(shù)據(jù)公布,結(jié)果積極。該研究入組了274例12-65歲的SCD患者。
結(jié)果顯示:
在72周內(nèi),接受Voxelotor治療的患者的血紅蛋白水平得到了快速而持久的顯著改善;治療組約90%的患者血紅蛋白水平較基線改善>1g/dL,而安慰劑組僅為25%。
在血管閉塞危象(VOC)、溶血減少方面,與安慰劑相比,治療組患者均有顯著改善。
鐮狀細胞病早期可能會造成兒童患者不可逆轉(zhuǎn)的多器官損傷,而目前,12歲以下的兒童患者的治療選擇較少,存在未被滿足的醫(yī)療需求。
而Voxelotor能夠為這類患者提供一種長期而有效的改善,期待該藥能早日獲批新適應癥,全面覆蓋4歲及以上的兒童和成年鐮狀細胞病患者。
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