侏儒癥療法Vosoritide獲批,打破身高“魔咒”
近日,歐盟委員會(EC)批準了C型利鈉肽類似物Vosoritide(Voxzogo)上市,用于治療從2歲開始到生長板閉合的軟骨發(fā)育不全的兒童患者。
這是一款在歐盟獲批治療兒童軟骨發(fā)育不全的創(chuàng)新療法。
此外,Vosoritide在美遞交的新藥申請(NDA)正在審評中,預(yù)計今年11月20日做出審批回復(fù)。
侏儒癥患兒,還能長高嗎?
軟骨發(fā)育不全是侏儒癥常見的病因,其特點是軟骨內(nèi)骨化減緩,導(dǎo)致顱骨、脊柱、面部和顱底結(jié)構(gòu)不成比例的矮小身材和結(jié)構(gòu)紊亂。
軟骨發(fā)育不全的發(fā)病率約為1/25000,《權(quán)力的游戲》中的“小惡魔”便是其中之一。這類兒童每年長高約4cm,而正常兒童能長高約6-7cm。
患有軟骨發(fā)育不全的兒童中,超過80%的患者父母是正常平均身高,只要父母雙方有一人帶有致病基因,孩子就有1/2的幾率患病。
除了不成比例的身材矮小之外,患者還會出現(xiàn)嚴重的健康并發(fā)癥,包括枕骨大孔受壓、睡眠呼吸暫停、弓形腿、面部發(fā)育不全、椎管狹窄和耳部反復(fù)感染等。
長期以來,軟骨發(fā)育不全患者缺乏有效的治療方案,僅使用生長激素來治療,長高效果并不理想。
目前,主要通過一些侵入性手術(shù)來矯正治療和應(yīng)對一些并發(fā)癥,但手術(shù)風(fēng)險及代價較大。
有研究表明,這類患兒每個年齡段的死亡率都在增加。而目前,全球尚無獲批治療軟骨發(fā)育不全癥的藥物,患者長期面臨“無藥可醫(yī)”的困境。
C型鈉尿肽類似物:Vosoritide
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Vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來的C型利鈉肽(CNP)類似物,天然人肽是骨骼生長的正向調(diào)節(jié)因子,可以刺激軟骨內(nèi)骨化。
作為一種遺傳性疾病,軟骨發(fā)育不全是由于FGFR3基因突變引起。FGFR3是一種骨骼生長的負調(diào)節(jié)劑,該基因突變會抑制患者生長板軟骨細胞的增殖、分化,導(dǎo)致長骨生長障礙,兒童因此生長變慢。
而通過抑制過度活躍的FGFR3通路,CNP可以刺激生長板軟骨細胞增殖、分化,促進軟骨內(nèi)化骨致長骨生長,從而幫助孩子恢復(fù)正常生長。
此前,Vosoritide曾獲得了FDA授予的孤兒藥稱號、優(yōu)先審查資格,用于治療兒童軟骨發(fā)育不良。
目前,該藥正在生長板仍處于“開放”狀態(tài)的兒童中進行評估,這些患者約占軟骨發(fā)育不全的25%。
有效促進患兒生長,療效持久!
這一批準是基于Vosoritide臨床開發(fā)計劃的全部數(shù)據(jù),包括一項為期一年的隨機雙盲、含安慰劑對照的3期試驗的積極結(jié)果。
在這項3期臨床試驗中,發(fā)表《柳葉刀》雜志上的數(shù)據(jù)顯示:
Vosoritide可以有效促進軟骨發(fā)育不全兒童的骨骼生長,且在一年后仍然有效。
此外,該3期研究還得到了一項正在進行的、隨訪時間長達5年的2期劑量探索研究的進一步支持,來證明Vosoritide的長期安全性和有效性。
長期觀察顯示:
整個5年觀察期內(nèi),在未經(jīng)治療的軟骨發(fā)育不全兒童患者中,身高的增長率一直高于基線增長率,并且高于預(yù)期的年生長速度,沒有觀察到骨齡加速。這表明Vosoritide沒有縮短總生長持續(xù)時間。
在整個長期試驗中,Vosoritide在所有劑量下的耐受性和安全性良好。
Vosoritide的獲批是軟骨發(fā)育不全領(lǐng)域的一個重大里程碑,不僅為大部分侏儒癥患者提供了一種長期而有效的身高增長方案,還為這類患者帶來一種非侵入性的治療選擇。
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