矮小癥患兒,不用每天打針也能長高!新藥助力加快增高
近日,美國FDA批準了Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)上市,用于治療1歲以上、體重至少11.5kg的生長激素缺乏癥(GHD)患者,這些患者因內源性生長激素(GH)分泌不足而出現(xiàn)生長障礙。
Skytrofa是FDA批準的一個通過每周一次的注射,來持續(xù)釋放并遞送生長激素的針劑。
矮小癥患兒,每天要打“增高針”?
生長激素缺乏癥(GHD),又稱垂體性侏儒癥,是一種以身材矮小和代謝并發(fā)癥為特征的罕見病。
該病主要由下丘腦-垂體前葉功能障礙,導致生長激素分泌不足引起的生長障礙,表現(xiàn)為兒童身高低于同齡正常健康兒童的平均身高的2個標準差(2SD)以上。
患兒體內缺乏生長激素,不僅嚴重影響身高,還會導致兒童內分泌失衡,導致肥胖或者影響發(fā)育。
GHD患兒出生時身長正常,約5個月后出現(xiàn)生長減慢,1-2歲時較為明顯。而且,隨年齡的增長,生長緩慢程度也增加。需要注意的是,GHD患者智力正常。
目前,GHD的標準療法是重組人生長激素(rhGH)替代治療,來幫助孩子“增高”。不過,大部分患者需要每天注射藥物,大大增加了患者治療上的負擔,降低患者的依從性。
每周注射一次的Skytrofa
Skytrofa是一種每周注射一次的長效生長激素前藥,可釋放與日常標準療法中相同的生長激素。
該藥包含一種新型自動注射器。首次從冰箱中取出后,家庭可將藥物在室溫下儲存長達6個月。
Skytrofa的推薦劑量為0.24mg/kg,不過,藥物里面的一次性預裝藥筒中有九種劑量強度,方便根據(jù)孩子的體重和胰島素樣生長因子-1(IGF-1)來靈活調整劑量。
此外,該藥使得患者從每天注射轉換為每周注射,每年注射的天數(shù)減少高達86%。
截至目前,Skytrofa已在300多名GHD兒童進行了研究,部分患者用藥已超4年。
值得一提的是,Skytrofa在中國的3期試驗也正在進行中,用于治療兒童GHD。同時,該藥在成年GHD患者中的全球3期臨床試驗也在進行中。
年身高增長速度增加,“長不高”的孩子長高了
這一批準基于3期heiGHt試驗的積極結果。這是一項為期52周的、全球隨機、開放標簽、活性對照試驗,入組了161例GHD初治兒童,旨在評估每周一次的Skytrofa與每日一次生長激素治療的效果。
主要終點是第52周時患者的年身高增長速度(AHV)。其他終點包括不良事件、注射部位反應、抗hGH抗體的發(fā)生率、身高SDS的變化等。
結果顯示:
第52周時,Skytrofa治療組與對照組的年身高增長速度(AHV)差異為0.9 cm/年;Skytrofa組為11.2 cm/年,對照組為10.3 cm/年。
在這項試驗中,Skytrofa達到了AHV的非劣效性的主要終點,且安全性良好。
近30年來,生長激素缺乏癥患者的標準療法是每日注射一次生長激素療法。而每周注射一次的Skytrofa不僅可以減輕患者的治療負擔,還有望成為新的標準療法。
此外,另外一種長效人生長激素Somatrogon,也已經向FDA遞交生物制品許可申請(BLA),用于治療GHD兒童患者。
Somatrogon也是一種長效、每周一次的治療選擇,有助于減輕GHD兒童治療的負擔。
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