成人75.8萬美元/年!又一天價藥獲FDA批準(zhǔn)上市
近日,賽諾菲的avalglucosidase alfa(商品名:Nexviazyme)獲得美國FDA批準(zhǔn)上市,用于治療1歲及以上患者治療晚發(fā)型龐貝氏癥。
龐貝?。ㄌ窃鄯e癥第二型)是一種罕見遺傳病,分為嬰兒型(IOPD)和晚發(fā)型(LOPD)。它由溶酶體酶酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的遺傳缺陷或功能障礙引起,導(dǎo)致骨骼肌和心肌細(xì)胞中糖原的積累,進(jìn)而出現(xiàn)肌肉無力,甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起過早死亡。全球新生兒發(fā)病率約在 1:40000左右,但不同的地區(qū)有所差異,如在非洲裔的美國人中,發(fā)生率估計(jì)略高,約為 1:14000 ,而在中國臺灣與中國大陸的發(fā)生率則約為五萬分之一。
Nexviazyme可以幫助減少糖原積累,每2周靜脈輸注1次。將GAA酶運(yùn)輸?shù)郊?xì)胞內(nèi)溶酶體的關(guān)鍵途徑是通過M6P受體實(shí)現(xiàn)的。Nexviazyme是一種高效酶替代療法,可以靶向6-磷酸甘露糖(M6P)受體,來改善細(xì)胞酶攝取、提高靶組織中的糖原清除率。
此次批準(zhǔn)基于一項(xiàng)關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)COMET,結(jié)果顯示Nexviazyme改善了龐貝病患者的呼吸功能和步行距離測量,并確定了其安全性。與標(biāo)準(zhǔn)療法(阿糖苷酶α)相比,雖沒有達(dá)到主要終點(diǎn),但顯示出非劣性。此前FDA授予Nexviazyme治療龐貝病突破性療法資格和快速通道資格。
值得注意的是,15年前獲FDA批準(zhǔn)上市的一款龐貝病藥物——阿糖苷酶α(Lumizyme)一年的治療費(fèi)用高達(dá)200至300萬元,終生用藥的費(fèi)用達(dá)上億元。賽諾菲將對Nexviazyme新藥收取的費(fèi)用更是天價,即兒童患者每年約 330,000 美元,成人患者每年約 758,000 美元。孤兒藥一直天價藥頻發(fā)之地,市場小、患者少、成本高等都是出現(xiàn)此類現(xiàn)象的原因。
近期在中國上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液(奕凱達(dá)®),網(wǎng)傳120萬元/袋的零售定價,讓人不禁疾呼治不起病。
藥品太昂貴,患者承擔(dān)不起;藥品太便宜,藥企又不愿研發(fā)。市場與責(zé)任,利益與情懷,何去何從?
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