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龐貝病新療法Nexviazyme,顯著改善呼吸、行走功能!
2021-08-10
來(lái)源:好醫(yī)友
近日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)創(chuàng)新酶替代療法Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)上市,用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝病(LOPD)患者。
Nexviazyme能特異性靶向細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑M6P受體,而且在臨床試驗(yàn)中被證明可以改善患者的呼吸功能和步行距離。
龐貝病:靠呼吸機(jī)維持生命
龐貝病,又名糖原貯積?、蛐?Pompe病)或酸性麥芽糖酶缺乏癥(AMD),主要是由體內(nèi)酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的遺傳缺陷或功能障礙引起的,導(dǎo)致全身肌肉細(xì)胞中糖原的積累。
糖原的積累會(huì)對(duì)肌肉造成不可逆轉(zhuǎn)的損害,因此,該病的主要癥狀表現(xiàn)是全身的肌肉無(wú)力,嚴(yán)重影響人的行動(dòng)、呼吸等功能。
龐貝病根據(jù)其癥狀和體征發(fā)生的時(shí)間,分為嬰兒型龐貝病(IOPD)和晚發(fā)型龐貝病(LOPD)。
嬰兒型龐貝病約在6個(gè)月左右發(fā)病,通常活不過(guò)1歲。
而晚發(fā)型龐貝病是該病嚴(yán)重的形式,在嬰兒期迅速發(fā)病,隨著時(shí)間的推移逐漸損害肌肉。
LOPD癥狀可出現(xiàn)在任何年齡。然而,根據(jù)《龐貝病友生存狀況調(diào)研報(bào)告》,84.4% 的患者有被誤診的經(jīng)歷,75% 的患者要經(jīng)過(guò)3家以上醫(yī)院才能確診。由于廣泛的臨床表現(xiàn)和進(jìn)行性疾病的性質(zhì),患者往往需要7-9年才能確診。
并且,隨著病情的發(fā)展,LOPD患者需要機(jī)械通氣來(lái)幫助呼吸,或者需要輪椅來(lái)幫助行動(dòng)。
今年6月,我國(guó)新版《兒童糖原累積?、蛐驮\斷及治療中國(guó)專家共識(shí)》發(fā)布,其中就指出,要盡早、合理、規(guī)范使用 ERT治療,讓更多的龐貝病患者獲益。
酶替代療法(ERT):Nexviazyme
Nexviazyme是一種酶替代療法(ERT),是特異性靶向細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑甘露糖-6-磷酸(M6P)受體,該受體主要負(fù)責(zé)將GAA酶轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞內(nèi)溶酶體。
Nexviazyme靶向M6P的獨(dú)特設(shè)計(jì),不僅提高了細(xì)胞對(duì)酶的攝取,還能有效的清除肌細(xì)胞中的糖原積聚。與標(biāo)準(zhǔn)治療α-葡萄糖苷酶相比,Nexviazyme的M6P含量增加了約15倍。
此前,Nexviazyme已獲得FDA授予的突破性療法稱號(hào)、快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格,用于治療龐貝病。
呼吸功能和步行距離改善,患者迎來(lái)新選擇!
在關(guān)鍵3期COMET臨床試驗(yàn)中,100名晚發(fā)性龐貝病患者隨機(jī)接受Nexviazyme和標(biāo)準(zhǔn)療法。
結(jié)果顯示:
· 第49周時(shí),試驗(yàn)達(dá)到了呼吸功能改善的主要終點(diǎn)和步行距離改善的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
· 與基線相比,Nexviazyme組患者的用力肺活量(FVC)預(yù)測(cè)值百分比改善2.9分(SE=0.9)。與對(duì)照組相比,改善2.4分,達(dá)到了非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。不過(guò),尚未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上的優(yōu)效性。
· 在6分鐘步行測(cè)試(6MWT,主要測(cè)量患者功能耐力與活動(dòng)能力)中,與基線相比,接受Nexviazyme治療的患者行走了32.2米,比對(duì)照組遠(yuǎn)了30米。
Nexviazyme不僅能改善患者的呼吸功能和步行距離,而且安全性良好,為龐貝病患者帶來(lái)了一種新的酶替代療法選擇。
目前,罕見(jiàn)病患者確診困難、誤診率高的困境始終仍無(wú)法破解,就像龐貝病,部分患者可能需要7-9年才能確診。
同時(shí),相較其他發(fā)病率較高的疾病,罕見(jiàn)病患者還面臨著吃不起特效藥、或者“無(wú)藥可用”的困境。盡管近年來(lái),中國(guó)醫(yī)療水平進(jìn)步巨大,但在罕見(jiàn)病領(lǐng)域與歐美發(fā)達(dá)國(guó)家還存在明顯差距。
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