“不死癌癥”紅斑狼瘡,新藥Saphnelo上市,顯著改善癥狀
近日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)Saphnelo(Anifrolumab-fnia)上市,用于治療中度至重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)成年患者。
Saphnelo是一款獲批的I型干擾素受體拮抗劑,也是十多年來一款針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的新療法。
“不死癌癥”系統(tǒng)性紅斑狼瘡
系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)是一種典型的自身免疫性結(jié)締組織病,也是常見的狼瘡類型,主要臨床特點(diǎn)是全身多系統(tǒng)多臟器受累、反復(fù)的復(fù)發(fā)以及導(dǎo)致器官功能受損。
該病在女性中發(fā)病率遠(yuǎn)大于男性,占比約1:9。其中,腎臟是常被累及的器官。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜,與環(huán)境、雌激素、遺傳等有多因素有關(guān)。它影響全身器官,臨床表現(xiàn)多樣,并導(dǎo)致一系列癥狀,包括疼痛、皮疹、疲勞、關(guān)節(jié)腫脹和發(fā)熱等。
其中,超過50%的SLE患者會(huì)出現(xiàn)由疾病進(jìn)展或現(xiàn)有治療而引起的長(zhǎng)久性器官損傷,加劇疾病相關(guān)癥狀,并增加死亡風(fēng)險(xiǎn)。全世界至少有500萬(wàn)人患有狼瘡。
目前,這種疾病主要通過非甾體抗炎藥、皮質(zhì)激素類、靶向治療、免疫調(diào)節(jié)劑等治療。
不過,由于該病臨床表現(xiàn)多樣,且多較嚴(yán)重,加上部分患者由于長(zhǎng)期用藥帶來了嚴(yán)重的副作用,危及生命,亟需更好的創(chuàng)新療法。
I型IFN受體拮抗劑:Saphnelo
Saphnelo是一種全人源單克隆抗體,可與I型干擾素受體的亞基1結(jié)合,阻斷I型干擾素(IFN)的相關(guān)活性,包括IFN-α、IFN-β和IFN-κ等。
I型IFN是參與調(diào)控SLE炎癥通路的細(xì)胞因子,在狼瘡的病理生理學(xué)中起核心作用。
大多數(shù)成年SLE患者的I型IFN信號(hào)高表達(dá),這與疾病活動(dòng)性和嚴(yán)重程度增加有關(guān)。
患者癥狀顯著改善,多項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果驚艷!
這一批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)3期TULIP試驗(yàn)和一項(xiàng)2期MUSE試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。
結(jié)果顯示:
· 與安慰劑相比,接受Saphnelo治療的患者器官系統(tǒng)(包括皮膚和關(guān)節(jié))的整體疾病活動(dòng)方面均有下降;而且,兩組患者接受口服皮質(zhì)類固醇(OCS)的使用頻率持續(xù)減少。
TULIP-1、TULIP-2和MUSE
Saphnelo的所有三項(xiàng)試驗(yàn)(TULIP-1、TULIP-2和MUSE)均是在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的中重度SLE患者中進(jìn)行的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。標(biāo)準(zhǔn)治療包括以下至少一項(xiàng):OCS、抗瘧藥和免疫抑制劑(甲氨蝶呤、硫唑嘌呤或霉酚酸酯)。
在TULIP-1試驗(yàn)中,457名患者按照1:2:2的比例隨機(jī)分配,根據(jù)SLE響應(yīng)者指數(shù)4(SRI4)綜合指標(biāo)顯示,該試驗(yàn)未達(dá)到其主要終點(diǎn)。
在TULIP-2試驗(yàn)中,362名患者按照1:1的比例隨機(jī)分配,接受300mg的Saphnelo和安慰劑治療。旨在通過基于BILAG的綜合狼瘡評(píng)估量表評(píng)估Saphnelo在降低疾病活動(dòng)性方面的作用。
發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上結(jié)果顯示:
與安慰劑相比,Saphnelo治療組患者在多個(gè)功效終點(diǎn)均顯示出優(yōu)勢(shì)。
治療組中有47.8%的患者癥狀顯著改善,顯著優(yōu)于安慰劑組的31.5%。此外,更多患者實(shí)現(xiàn)口服皮質(zhì)類固醇使用的持續(xù)減少。
而在2期MUSE試驗(yàn)中,305名患者隨機(jī)分配接受300mg/1000mg的Saphnelo以及安慰劑治療。
結(jié)果顯示:
① 與安慰劑相比,治療組的多個(gè)療效終點(diǎn)均有顯著改善。
② 此外,Saphnelo還在I型干擾素起關(guān)鍵作用的其他疾病的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究,包括狼瘡性腎炎、皮膚紅斑狼瘡和肌炎。
I型干擾素受體拮抗劑Saphnelo的獲批,為中度至重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者帶來了一種新的有效療法,不僅能顯著減少患者的整體疾病活動(dòng),同時(shí)還減少了皮質(zhì)類固醇的使用。
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