武田創(chuàng)新藥獲FDA突破性療法資格,治療嗜睡癥
7月28日,武田宣布,美國FDA授予其選擇性食欲素(orexin)2受體激動劑TAK-994突破性療法認定(BTD),用于治療1型嗜睡癥 (NT1)患者日間過度嗜睡(EDS)。
1型嗜睡癥 (NT1) 是一種睡眠-覺醒周期發(fā)生改變的慢性神經(jīng)紊亂性疾病。EDS是NT1的典型癥狀,其特征為患者無法在一天中保持清醒和警覺,并且在無意中或在不適當(dāng)?shù)臅r間入睡。
下丘腦外側(cè)生成食欲素的神經(jīng)元是睡眠/清醒狀態(tài)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)器,它們的缺失與NT1有關(guān)。食欲素肽作用于兩個G蛋白偶聯(lián)受體:食欲素1受體(OX1R)和食欲素2受體(OX2R)。研究表明,OX2R選擇性拮抗劑可誘導(dǎo)小鼠嗜睡,而OX2R的激活可促進小鼠的覺醒。
早期和初步臨床數(shù)據(jù)表明,與安慰劑相比TAK-994低劑量組和高劑量組均顯著改善NT1患者日間清醒的客觀和主觀測量結(jié)果(p<0.0001)。TAK-994耐受性良好,無嚴重的不良事件(AEs)發(fā)生。
目前,TAK-994正在進行II研究(TAK-994-1501)。如果獲得批準(zhǔn),TAK-994將成為一個治療食欲素缺乏癥的藥物。預(yù)計將于2024年獲得批準(zhǔn)。除此之外,TAK-994還被開發(fā)用于治療2型嗜睡癥(NT2) 和特發(fā)性嗜睡癥(IH)。
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